De L’idée Au Marché

Question 1

Quelles sont les raisons pour prendre un médicament?

Answer 1

Survie, qualité de vie, choix de vie et performance
1. Pour maintenir une fonction (prévenir, ralentir ou vaincre une maladie; réduire les symptômes d’une thérapie ou maladie)
2. Pour moduler une fonction (fertilité, éveil ou sommeil)
3. Pour augmenter une fonction (intellectuelle, sexuelle, sociale ou sportive)

Question 2

Quel est le but premier d’un médicament?

Answer 2

L’efficacité thérapeutique

Question 3

Un médicament est un poison qu’on a réussi à dompter. Comment?

Answer 3

Chaque patient est unique. Le bon dosage et l’ajustement du dosage est primordial pour être bénéfique. (Ex: warfarine ou Coumadin, anticoagulant prescrit dans 40% des cas en Amérique)

Question 4

Quelles sont et quel est l’ordre des éléments clés que les agences réglementaires exigent?

Answer 4

1. Innocuité (sécurité et tolérance)
2. Efficacité
3. Qualité (de la conception à l’utilisation)
4. Viabilité économique (pas par les agences réglementaires mais les consommateurs et les systèmes de santé doivent être capable de payer le médicament)

Question 5

Quelles sont les étapes du développement du médicament?

Answer 5

1. Recherche fondamentale
2. Découverte de molécules appropriées sur la cible et développement pré clinique/non-clinique (tests chez les animaux) puis développement industriel
3. Développement clinique
4. Mise en marché (pharmacovigilance)

Question 6

Quelles sont les étapes du développement clinique?

Answer 6

1. Exploration de pharmacocinétique et innocuité :
   Absorption ? Distribution ? Métabolisme ? Excrétion ? Toxicité ? Comment le métabolisme d’une personne saine réagit et ce même à un petit surdosage (20-80 volontaires sains)

2.Exploration de l’efficacité (preuve de concept) thérapeutique :
À quelle dose ? Chez quel type de patient ? Trouver le dosage bénéfique pour des patients (100-300 patients sélectionnés)

3.Confirmation du ratio bénéfice-risque favorable chez population plus hétérogène (1 000-10 000 patients)

4. Évaluation par Agence réglementaire et enregistrement pour mise en marché

Question 7

Quelles sont les motivations pour qu’une personne refuse de se faire vacciner dans l’ordre?

Answer 7

1. Concerné par les effets secondaires (raison majeure)***
2. Vaccin développé trop rapidement **
3. Veut plus de détails à propos de l’efficacité du vaccin, plus de documentation *
4. Trop d’erreurs dans le domaine médical dans le passé
5. Ne pense pas en avoir besoin
6. Ne se fait pas vacciner en général

Question 8

Qu’est-ce qui a rendu la fabrication du vaccin contre COVID-19 si rapide?

Answer 8

1995: médicament plus stable/sécuritaire/efficace à cause des nanoparticules lipidiques qui les enrobent
2003: identifie la protéine de spicule (spike) comme l’élément clé de l’entrée du SARS-CoV-1 dans la cellule
2005: découvre comment rendre les ARNm synthétiques inoffensifs quand on les injectent dans les cellules
2010: mise au point de vaccin ARNm et de nanoparticules lipidiques
2013: développement de vaccin ARNm injectable

Question 9

Quel est le rôle de la R&D du médicament dans le secteur public?

Answer 9

Former la relève en faisant énormément de recherche fondamentale et très peu de développement clinique pour commercialiser un produit (se fait souvent acheter ce qu’ils ont trouvé par le secteur privé)

Question 10

Quel est le rôle de la R&D du médicament dans le secteur privé?

Answer 10

Commercialiser le plus de produits afin de faire de l’argent. Très peu de recherches, ils achètent les découvertes faites dans les secteurs public.

Question 11

Quelles sont les différences entre la recherche et le développement au niveau de l’information, de la nouveauté, des interactions et du contrôle?

Answer 11

Information
R: veut la diffuser car sans ça elle n’a pas de valeur
D: plus une information a de la valeur, moins elle est diffusée plus on la protège

Nouveauté
R: progression non linéaire acceptable, surprises permises car elles sont souvent à la base de découverte originales
D: stratégie plus rigide, cherche des conditions optimales pour appliquer la découverte. On ne veut pas de surprises

Interactions
R: le chercheur évolue à proximité de sa spécialité (collègues, étudiants, stagiaires)
D: le chercheur fait équipe avec des non-scientifiques pour les aspects financiers, légaux et éthiques

Contrôle
R: le chercheur est souverain
D: le chercheur doit travailler en équipe avec l’investisseur, le gestionnaire, l’avocat, l’agent de brevet

Question 12

Qui est au cœur du processus de la recherche et développement?

Answer 12

Les patients

Question 13

Que font les cliniciens dans le secteur du médicament?

Answer 13

Ils sont les seuls à avoir un contact direct avec les patients

Question 14

Que font les universités dans le secteur du médicament?

Answer 14

Forment la relève scientifique et créent de la connaissance.

Question 15

Que font les agences réglementaires dans le secteur du médicament?

Answer 15

Autorisent ou non la conduite des études cliniques et la mise en marché en évaluant le ration bénéfices/risques (sécurité et efficacité).

Question 16

Que fait la pharmacie & biotech dans le secteur du médicament?

Answer 16

Considèrent les besoins cliniques non comblés comme des opportunités d’affaires. Ils sont aussi responsables de la R&D.

Question 17

Que font les fondations caritatives et les regroupements de patients dans le secteur du médicament?

Answer 17

Font la promotion des besoins cliniques non-comblé afin que les études avancent.

Question 18

Que font les tiers payeurs dans le secteur du médicament?

Answer 18

Remboursent si le ration coût-bénéfice est favorable (évaluent l’efficience) et utilisent des données de la vraie vie pour comparer les alternatives de soins de santé.

Question 19

Que font les industries des génériques et biosimilaires dans le secteur du médicament?

Answer 19

Vendes des copies des médicaments à moindre coût une fois que le brevet tombe.

Question 20

Que font les bureaux des brevets dans le secteur du médicament?

Answer 20

Accordent une exclusivité de mise en marché aux compagnies novatrices.

Question 21

Quelle est l’agence réglementaire principale?

Answer 21

L’ICH (regroupe FDA, European medecines agency et Pmda)?

Question 22

Quelles sont les caractéristiques d’un brevet?

Answer 22

1. C’est un contrat social
   -qui garantie une exclusivité de mise en marché d’une durée déterminée (20 ans) en échange d’un divulgation de l’invention
   -quelqu’un d’autre peut commercialiser l’invention SI il a l’accord du détenteur du brevet et en échange de royauté ( accord de licence commerciale)
2. C’est un actif qui peut valoir cher, on peut l’acheter et le vendre

Question 23

Quelles sont les critères pour l’octroi d’un brevets?

Answer 23

Nouveauté: l’invention n’a jamais été divulguée publiquement avant la demande du brevet

Inventivité: l’invention n’est pas évidente pour une personne dans le domaine

Utilité: l’invention doit avoir une application pratique, impact économique potentiel

Question 24

Qu’est-ce qui est une matière brevetable en Biopharma?

Answer 24

Oui: structure moléculaire, formulation, procédé de synthèse, usage, gène modifié, ARN modifié pour stabilité

Non: loi ou produit naturel (gène, animal, extrait purifié)

Question 25

Quelles sont les 3 barrières du médicament?

Answer 25

1. Le brevet
2. Autorisation de mise en marché (doit avoir passé de nombreuses évaluations scientifiques concernant le ration bénéfice-risque)
3. Inclusion sur la liste de remboursement (doit avoir passé les évaluations des tiers payeurs selon le ratio impact budgétaire-bénéfice clinique en situation réelle)

Question 26

Qu’est-ce qui est au cœur du modèle d’affaires du secteur biopharmaceutique?

Answer 26

La recherche et le développement.

Question 27

Quel est le % des médicaments qui vont rembourser leurs frais de recherche et développement?

Answer 27

30%

Question 28

Qu’est-ce qui diminue grandement les ventes de produits originaux?

Answer 28

L’arrivée des génériques

Question 29

Quelles sont les avantages des génériques et des biosimilaires?

Answer 29

• Réduction du coût par prescription pour les consommateurs
• Entrainent souvent une augmentation des prescriptions remboursées
• Accès à la médication pour un plus grand nombre de patients
• Permettent de contenir l’augmentation des coûts du système de santé
• Augmentation des ventes du médicament (par multiples compagnies)
• Les compagnies novatrices ont eu une chance de rembourser leurs dépenses
• Tout le monde y trouve son compte

Question 30

Quel est le cycle de vie d’un médicament novateur?

Answer 30

Recherche fondamentale -> décennies

Développement non clinique et clinique -> 10 à 15 ans

Commercialisation du médicament novateur -> -exclusivité commerciale avant l’entrée d’un générique ou biosimilaires 12,5 ans
-Temps avant qu’un compétiteur novateur arrive sur le marché (pas une copie du médicament mais le même mécanisme) 2,5 ans

Durée de commercialisation de copies génériques ou biosimilaires -> plusieurs décennies (prix équivaut à une fraction, 20 à 60%, du prix novateur)

Question 31

Quel type de molécules est le plus facile à développer?

Answer 31

Les anticorps

Question 32

Quel type de molécules est le plus facile à contrôler pour la qualité?

Answer 32

Les petites molécules

Question 33

Quel type de molécules est le plus facile à copier?

Answer 33

Les petites molécules

Question 34

Quelles sont les caractéristiques d’un générique?

Answer 34

Ingrédient actif: petite molécule chimique obtenue par synthèse industrielle (molécule identique au produit d’origine)

Contrôle de qualité: simple

Agences réglementaires: acceptable si le générique démontre sa bioéquivalence avec le produit d’origine (doit générer des niveaux plasmatiques entre 80% et 120% du médicament d’origine). Pas de preuve d’efficacité clinique requise.

Question 35

Quelles sont les caractéristiques du médicament biosimilaires?

Answer 35

Ingrédient actif: protéine (hormone, anticorps), bio fabrication par organisme vivants (molécules similaires, mais pas une copie exacte. Pas de différence clinique significative avec le produit de référence)

Composition et contrôle de qualité: complexes

Agences réglementaires: si le biosimilaires démontre la similarité avec le produit d’origine ils font ensuite:
1. études structurelles et fonctionnelles (in vitro) *plus sensible
2. études cliniques sur des sujets humains (pour les zones grises où il y aurait un potentiel d’incertitude restant)

Question 36

Pourquoi y a-t-il une baisse constante de productivité dans l’industrie au niveau du ratio molécules approuvées vs dépenses

Answer 36

1. Les médicaments doivent surpasser le ratio coût-bénéfice des médicaments déjà commercialisés
2. Les maladies/mécanisme d’action faciles ont déjà été ciblés (reste que ceux complexes)
3. La tolérance aux risques est maintenant plus faibles au sein es agences réglementaires (moins tolérants aux effets secondaires indésirables)
4. On connaît mal les facteurs de succès de la recherche et développement (pas que l’argent)
5. Les nouvelles technologies coûtent cher mais tardent à produire des résultats

Question 37

Pour réduire les risques dans l’innovation que font les pharma, les biotech et les universitaires?

Answer 37

Ils participent selon le projet.

Question 38

Qui est responsable de la majeure partie des molécules approuvées par la FDA (environ 45%)?

Answer 38

Les biotechs

Question 39

Quelle proportion des dépenses en soins de santé représente les médicaments (prescrits et non prescrits)?

Answer 39

Environ 15% (égal au médecins)

Question 40

Quel pourcentage représente le Canada au niveau des principaux marchés pharmaceutiques mondiaux?

Answer 40

2%

Question 41

Le Canada a contribué à 51 innovations majeures dans le domaine bio pharmaceutique depuis 100 ans. Quel est le pourcentage de ces innovations ont été développées au Québec?

Answer 41

53%

Question 42

Combien coûte le lancement d’un médicament?

Answer 42

2,5 milliards