Médicaments de Thérapie Innovante

Question 1

Les biothérapies sont tout traitement (molécules, cellule, tissus) dont l’origine est __________.

Answer 1

biologique

Question 2

Les biothérapies comportent: ________, _________, ___________, ___________, ____________.

Answer 2

• Thérapies géniques.
• Thérapies cellulaires.
• Immunothérapies (vaccination curative et préventive).
• Protéines thérapeutiques obtenues par un procédé biotechnologique, au sein d’un organisme vivant procaryote (bactéries) ou eucaryotes (levures).
• Produits biologiques naturels d’extraction (hormones, extraits d’organes ou de tissus).

Question 3

Médicament de Thérapie Innovante (MTI)= ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product) est l’un des médicaments à usage humain suivants: _____________, _____________, ______________.

Answer 3

Un médicament de thérapie génique.
Un médicament de thérapie cellulaire somatique.
Un produit issu de l’ingénierie tissulaire.

Question 4

Produit issu de l’ingénierie tissulaire est un produit qui: ________________________ et ______________________.

Answer 4

Contient des cellules ou tissus issus de l’ingénierie cellulaire ou tissulaire, ou en est constitué.
Est présenté comme possédant des propriétés lui permettant de régénérer , préparer ou remplacer un tissu humain, ou est utilisé chez l’être humain ou administré à celui-ci dans ce but.

Question 5

Par médicament de thérapie génique, on biologique qui a les caractéristiques suivantes: __________________________________ et _______________________________.

Answer 5

• Il contient une substance active qui contient ou constitue un acide nucléique recombinant administré à des personnes, en vue de réguler, de réparer, de remplacer, d’ajouter, ou de supprimer une séquence génétique.
• Son effet thérapeutique, prophylactique, ou diagnostique dépend directement de la séquence de l’acide nucléique recombinant qu’il contient ou du produit de l’expression génétique de cette séquence.

Question 6

Les vaccins contre les maladies infectieuses sont un exemple de médicament de thérapie génique. (V/F)

Answer 6

F

Question 7

Les Médicaments de thérapie cellulaire somatique présentent les caractéristiques suivantes: ________________________ et ______________________.

Answer 7

1- Contient ou consiste en des cellules ou des tissus qui ont fait l’objet d’une manipulation substantielle de façon à modifier leurs caractéristiques biologiques, leurs fonctions physiologiques, ou leurs propriétés structurelles par rapport à l’usage clinique prévu, ou des cellules ou tissus qui ne sont pas destinés à être utilisés pour les mêmes fonctions chez le donneur et le receveur.
2- Est présenté comme possédant des propriétés permettant de traiter, de prévenir ou de diagnostiquer une maladie à travers l’action métabolique, immunologique, ou pharmacologique de ses cellules ou tissus, ou est utilisé chez une personne ou administré à une personne dans une telle perspective.

Question 8

Les GTMP contiennent des ________ qui conduisent à un effet thérapeutique.

Answer 8

gènes

Question 9

Les GTMP insèrent des gènes ___________ dans les cellules, utilisant fréquemment un ________ comme vecteur pour transporter le gène

Answer 9

« recombinants »
virus

Question 10

Un gène recombinant est une partie d’ADN qui est ____________, regroupant des ADN de différentes sources.

Answer 10

créée en laboratoire

Question 11

Lorsque le gène recombinant pénètre dans les cellules du patient, celles-ci
commencent à produire une protéine, ce qui peut contribuer à ralentir ou à guérir diverses maladies, notamment des __________, des ________ou des __________.

Answer 11

troubles génétiques
cancers
maladies chroniques

Question 12

Les étapes de la thérapie génique sont: ____________, ____________, _____________, ______________.

Answer 12

Isolement du gène normal.
Transport du gène médicament.
Transfert du gène médicament.
Intégration du gène médicament au génome des cellules malades.

Question 13

Etapes de la thérapie génique - Isolement du gène normal
On isole une version _________ du gène à partir de cellules saines, ce gène est appelé ________________.

Answer 13

normale
“gène médicament”

Question 14

Etapes de la thérapie génique - Transport du gène médicament
On insère le gène médicament dans un vecteur, par exemple un _______ dont les _________ont été détruits

Answer 14

virus
gènes nocifs

Question 15

Etapes de la thérapie génique - Transport du gène médicament
Le rôle du vecteur est déterminant car il permet de __________, de___________________ et de _______________________.

Answer 15

contenir le gène “sain”
transférer le gène dans un nombre suffisant de cellules cibles
transporter le gène dans le noyau de la cellule

Question 16

Etapes de la thérapie génique - Transfert du gène médicament
On insère le gène dans le ___________________ grâce au vecteur.

Answer 16

le noyau des cellules malades

Question 17

Après intégration du gène médicament au génome des cellules malades, ce dernier __________________.

Answer 17

restore leur bon fonctionnement

Question 18

Les médicaments de thérapie génique (GTMP)
Les différentes techniques du transfert englobent: _____________ et _____________.

Answer 18

La thérapie in vivo (à l’intérieur de l’organisme).
La thérapie ex vivo (à l’extérieur de l’organisme).

Question 19

La thérapie in vivo (à l’intérieur de l’organisme)
Le matériel génétique est introduit chez le patient par ____________ ou ______pour qu’il atteigne les cellules cibles.

Answer 19

injection intraveineuse
locale

Question 20

La thérapie ex vivo (à l’extérieur de l’organisme)
Les_______________sont prélevées chez le patient et, après les avoirs traités sont _____________dans l’organisme .

Answer 20

cellules malades
réintroduites

Question 21

Les médicaments de thérapie cellulaire somatique contiennent des cellules ou des tissus qui ont subi des manipulations visant à modifier leurs ______________.

Answer 21

caractéristiques biologiques

Question 22

Une manipulation non-substantielle d’une cellule implique: ________, _______, ________, ________, __________.

Answer 22

Découpage, broyage, centrifugation, congélation, lyophilisation

Question 23

Une manipulation substantielle d’une cellule implique: ________, _________, _________.

Answer 23

culture
transfert de gène
modification du génome

Question 24

Pour obtenir des médicaments de thérapie cellulaire somatique (SCMP), on procède par étapes: _______________, ______________, ______________.

Answer 24

1- Obtention (biopsie) de cellules ou tissus primaires à partir d’un individu (patient ou donneur sain).
2- Transformation des cellules (manipulations substantielle).
3- Réimplantation.

Question 25

Deux cas de réimplantation des SCMP se présentent: ______________ ou ______________.

Answer 25

au même patient (usage autologue).
à un patient receveur pour lequel le donneur a été préalablement sélectionné et recruté (usage allogénique).

Question 26

Les cellules ou tissus destinés à l’ingénierie tissulaire peuvent être viables ou non viables. (V/F)

Answer 26

V

Question 27

Un produit issu de l’ingénierie tissulaire peut contenir des éléments supplémentaires: __________, ________, __________, __________, __________, ____________.

Answer 27

produits cellulaires
des biomolécules
des biomatériaux
des substances chimiques
des supports
des matrices.

Question 28

L’ingénierie cellulaire comprend plus particulièrement l’ensemble des technologies permettant de _______________, ____________, ______________, _______________.

Answer 28

• Produire et d’entretenir des modèles cellulaires.
• Optimiser les conditions de culture.
• Réaliser des transfections et des transplantations.
• Contrôler les lignées cellulaires.

Question 29

L’ingénierie tissulaire applique les principes de l’ingénierie et des sciences de la vie afin de développer des _____________qui vont _______, _________ ou __________ la fonction des tissus.

Answer 29

substituts biologiques
restaurer
maintenir
améliorer

Question 30

Produit issu de l’ingénierie tissulaire - principe
Les cellules peuvent être des cellules ____________ou des cellules __________.

Answer 30

différenciées
souches

Question 31

Produit issu de l’ingénierie tissulaire - principe
Les recherches s’orientent davantage sur les cellules _________ et ___________, bien que ces dernières cellules fassent l’objet d’une _________________.

Answer 31

souches adultes et embryonnaires
réglementation particulièrement stricte

Question 32

Les cellules souches pluripotentes induites (IPS) obtenues par reprogrammation génétique de _____________________.

Answer 32

cellules adultes différenciées

Question 33

Les cellules souches pluripotentes induites présentent les avantages des ________________ sans ________________________.

Answer 33

cellules souches embryonnaires (plus grandes possibilités de différenciation)
inconvénients éthiques (destruction d’un embryon)

Question 34

L’utilisation des IPS est très récente et fait l’objet de progrès techniques. (V/F)

Answer 34

V

Question 35

Les Médicaments « combinés de thérapie innovante» doivent satisfaire aux conditions suivantes:

Answer 35

• Intègrent dans leur composition un ou plusieurs dispositifs médicaux, ou bien un ou plusieurs dispositifs médicaux implantables actifs.
• Leur partie cellulaire ou tissulaire doit contenir des cellules ou des tissus viables. Ou
• Leur partie cellulaire ou tissulaire contenant des cellules ou des tissus non viables doit être susceptible d’avoir sur le corps humain une action qui peut être considérée comme essentielle par rapport à celle des dispositifs précités.

Question 36

les Préparations de Thérapie Cellulaire (PTC) se caractérisent par: ___________, _______________, _____________, _______________.

Answer 36

• Les cellules ne présentent pas une fonction modifiée entre le
  donneur et le receveur.
• Ne sont pas considérés comme des médicaments et ne sont pas
  soumis à une AMM.
• Préparés dans des unités au sein d’un hôpital, qui ne répondent pas forcément aux BPF, mais plutôt aux BP Cellules/Tissus.
• Exécution d’une prescription médicale déterminée…produit conçu spécialement à l’intention d’un malade déterminé.

Question 37

Les MTI à proprement parler se caractérisent par: ____________, ____________, ____________, _______________.

Answer 37

• Répondent aux définitions vues.
• Sont préparés de façon industrielle par lots.
• Font l’objet d’un enregistrement préalable à leur commercialisation.
• Doivent être fabriqués dans des établissements pharmaceutiques selon les BPF.

Question 38

Les contrôles de qualité réalisés sur les MTI sont: __________, __________, ___________,_____________.

Answer 38

• Identité (nécessité de déterminer des marqueurs d’identification pertinents).
• Conditions de culture.
• Caractérisation et définition du produit (Test de Potency : mesure quantitative in vitro de l’activité bio du produit ).
• Impuretés.

Question 39

Les contrôles de sécurité réalisés sur les MTI sont: ___________, ___________, _____________, ______________.

Answer 39

• Cross réactivité tissulaire (étude de l’impact qu’ont les cellules sur les tissus).
• Biodistribution → difficile pour les cellules (stratégie de
  marquage…).
• Tumorigenicité/instabilité génétique.
• Démonstration de la relevance des études de toxicité et des modèles animaux.

Question 40

Les nouveaux risques des MTIs sont: ____________, _____________, ______________.

Answer 40

Risque d’infection virale si un vecteur viral se réactive.
Risque de cancer.
Risque pour les professionnels de santé et les soignants en cas d’exposition accidentelle au traitement.

Question 41

Les problèmes éthiques des MTIs sont ______________ et _______________.

Answer 41

• Non-respect des droits des donneurs vivants par manque d’information.
• Administration aux patients de produits cellulaires (de cellules souches) dont
  l’efficacité n’a pas été démontrée et dont la sécurité n’est pas garantie.