stratégie de dév. du produit en phase 2

Question 1

Besoin médical

Answer 1

• marché est comblé dans l’aire thérapeutique ciblée?

- traitements actuels sont satisfaisants ?

Question 2

Définition des 4 besoins :

Answer 2

• efficacité insuffisante
• innocuité insuffisante
• forme pharmaceutique peu pratique
• nécessité de tx combinés

Question 3

Besoin médical d’efficacité :

Answer 3

maladies orphelines (prévalence < 200k patients) 
=> on a besoin de traitement efficace

Question 4

Besoin commercial :

Answer 4

• analyse du marché actuel : taille, évolution, compétition

- la compétition actuelle et future, le potentiel thérapeutque, la vie commerciale protégée

Question 5

REssources corporatives (5)

Answer 5

• intellectuelles : chercheurs, expertise
• matérielles :laboratoires, équipement, usine de fabrication
• financières : développer le new mx
• propriété intellectuelle
• historique de développement

Question 6

Pathologie cible : algorithme décisionnel est recommandé

Answer 6

Aire thérapeutique => maladie => Indication précise

gastroentérologie => prédominance constipation => soulagement de la douleur

Question 7

Choix de l’indication

Answer 7

Diagnostic et évolution naturelle de la maladie => doit être basé sur des critères reconnus et validés

Question 8

Évolution naturelle de la maladie :

différents types de pathologie / Grandes catégories

Answer 8

• non chroniques : infection, inflammation , douleur, dérèglements, métaboliques, néoplasie
• chroniques : pathologie qui se développe +/- rapidement,

Question 9

Évolution naturelle de la maladie :

L’indication ciblée doit être basée …

Answer 9

.. sur la nature évolutive ou non de la maladie

eg : tx de première manifestation ou de récidive (cancer du sein vs récurrent : pas la mm chimiotx)

autres ex : asthme, IdM, douleur

Question 10

Stratégie de développement du produit : si la maladie s’aggrave, différents sdates apparaissent :

Answer 10

asx, léger,modéré,sévère

donc le ralentissemet de l’évolution naturelle est recherché

Question 11

Traitements disponibles :

sauf pour les maladies orphelines, au moins un tx est déjà sur le marché

si la classe tx est nouvelle..

Answer 11

.. il ya de la place pr 3-5 molécules semblables si la maladie est chronique et prévalence élevée

=> nouvelles molécules de mm classe : amélioration d’efficacité et / ou d’innocuité rechercée

Question 12

Si le marché est saturé …

Answer 12

il faut des avantages autres que thérapeutiques : formulation, thérapie combinée, isomère actif.etc.

Question 13

Potentiel thérapeutique de la nouvelle molécule :

potentiel primaire basé

Answer 13

• sur l’indication ciblée
• peut s’élargir pour addresser tous les stades de sévérité avec/sans augmentation de la dose
• devenir un tx de première intention ou inclure la prévention primaire

Question 14

potentiel secondaire (2)

Answer 14

• pour indications additionnelles

- comme ajout ds tx combinée

Question 15

Profil cible du produit :

3 attributs essentiels

Answer 15

• efficacité : type de réponse thérapeutique ds indication précise
• innocuité : profil général, tolérance vs dose, int. mxeuses
• administration et présentation : dose, régime, voie d’admin,format

Question 16

profil cible du produit :

phase 3 sert d’abord et avant à établir …

Answer 16

• les profils d’efficacité et d’innocuité de la molécule
• indication doit être très ciblée
• critère jugement principal influence directement l’étiquetage proposé