Cours 8

Question 1

Qu’est-ce qu’une étude clinique randomisée

Answer 1

permet d’évaluer l’efficacité de nouvelles mesures thérapeutiques

Question 2

Quels sont les facteurs susceptibles d’expliquer la réponse à un tx?

Answer 2

Histoire naturelle
Placebo
Attention accordée au sujet
Effet réel du Tx

Question 3

Quels sont les effets du manque de randomisation sur une étude de cas?

Answer 3

aucun groupe contrôle = fausse amélioration des résultats
Biais du clinicien = prend juste les bons résultats
Interférence causale difficile

Question 4

Quels sont les effets du manque de randomisation sur une étude avec contrôle historique?

Answer 4

aucune donnée à jour
la collecte des donnée à été mal effectuée
Nouveaux facteurs peuvent influencer les données auj

Question 5

Quels sont les effets d’une étude avec contrôle simultanés mais non randomisée?

Answer 5

l’attribution du Tx peut être influencée par les caractéristiques des patients et l’opinion des cliniciens

Question 6

Comment est effectuée l’allocation randomisée?

Answer 6

il s’agit d’une attribution aléatoire = chiffres générés par ordinateur

Question 7

Comment peut-on dire que nos deux groupes sont équivalents?

Answer 7

une randomisation réussie et un large échantillon pour toutes les variables

Question 8

Objectifs de la randomisation (2)

Answer 8

Empêcher les biais dans l’attribution des groupes
Favorise la comparabilité entre les groupes (mais ne la garantie pas)

Question 9

Qu’est-ce que la randomisation stratifiée

Answer 9

1) Stratification = séparation des groupes également selon leurs caractéristiques
2) Randomisation = soustrait l’effet des variables de confusion et limite les biais le plus possible

Question 10

Expliquer les niveaux de la mise à l’aveugle

Answer 10

1) Sujets
2) Observateurs
3) Clinicien
4) Le statisticien

Question 11

Qu’est-ce que le chevauchement planifié?

Answer 11

chaque sujet est son propre contrôle
permet d’éliminer l’effet cumulatif (effet résiduel du premier Tx)

Question 12

À quel moment ne peut-on pas utiliser un chevauchement planifié?

Answer 12

si possibilité de rémission ou chirurgie

Question 13

Qu’est-ce que le chevauchement non-planifié?

Answer 13

Il s’agit des nombreux croisements qui peuvent se produire dans une étude

** il faut donc faire attention de les prendre en compte lors de la conception de l’étude

Question 14

Que permet un devis factoriel?

Answer 14

permet de tenter 2 traitements en même temps si il n’y a pas d’effet synergique entre les deux

Question 15

Que faut-il vérifier dans une étude (Observance)

Answer 15

• Perte au suivi ( best = moins de 10-20%)
• Application du traitement
• Contamination des groupes
• Consignes claires sur les Tx à éviter
• Vérification régulière de l’observance
• Devons-nous éliminer les non-observants?

Question 16

Quelle est la conséquence de la non-observance?

Answer 16

DILUTION de la différence entre les groupes

Question 17

Comment établir la taille de l’échantillon?

Answer 17

• variation de la population à l’étude
• Taille de l’effet anticipé
• Pertes au suivi anticipé

Question 18

Qu’est-ce que le ‘number needed to treat’ ?

Answer 18

= estimation du nb. de patients qui auraient besoin d’être traités pour éviter un résultat négatif (donc pour que tout le monde soit guérit par exemple)

Question 19

Qu’est-ce qu’une erreur de type 1 (alpha)??

Answer 19

L’étude conclu que les traitements sont différents, mais en réalité ils ne sont pas différents

Question 20

Qu’est-ce qu’une erreur de type 2 (1-beta)

Answer 20

L’étude conclu que les traitements NE sont PAS différents, mais en réalité ils sont différents

Question 21

Qu’est-ce que la validité externe?

Answer 21

capacité d’appliquer les résultats obtenus à une population plus large (exécutée au début de l’étude avant la randomisation)

Question 22

Qu’est-ce que la validité interne?

Answer 22

Randomisation effectuée correctement et en prenant compte des biais

Question 23

Quelles sont les phases des études?

Answer 23

Phase 1 = Innocuité, administration aux humains (petit groupe entre 20-80)
Phase 2 = déterminer les doses et évaluer l’efficacité
Phase 3 = RCT d’efficacité (plusieurs milliers personnes)
Phase 4 = suivi à long terme, dépister les ES ou complications et évaluer les bénéfices

Question 24

Comment peut-on baliser le travail des chercheurs?

Answer 24

• Enregistrement des protocoles
• Respecter l’éthique (consentement, ES, analyse…)
• Liste de vérification prépublication

Question 25

Que peut-on utiliser pour baliser le travail d’un chercheur

Answer 25

Énoncé CONSORT