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SBP 3021 > évaluation de l'efficacité > Flashcards

évaluation de l'efficacité Flashcards

1
Q

8 situations

A
  1. patho aigue spont. réso
  2. patho aigue réso pouvant se compliquer
  3. patho n-spont résolutive mais pouvant être guérie
  4. situation à risque
  5. prévention secondaire
  6. maladie chronique
  7. maladie chronique ou aigue, évolutive ou spont. résolutive
  8. traitement palliatif
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Q

Pathologie aigue spontanément résolutive

objectif tx
critère clinique

A
  • diminuer la durée d’évolution
  • durée de la maladie

grippe,gastro

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3
Q

Pathologie aigue résolutive pouvant se compliquer

objectif tx
critère clinique

A
  • éviter la survenue des complications
  • fréquence des complications

infection (bronchite), infection virale

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4
Q

Pathologie non spontanément résolutive mais pouvant être guérie

objectif tx
critère clinique

A
  • guérir la maladie
  • taux de guérison

appendicite, méningite, choc anaphylactique

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5
Q

situation à risque
objectif tx
critère clinique

A

Prévention primaire d’apparition d’un event clinique

-retarder les évents ou diminuer la fréquence

aspirine, vaccination

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6
Q

Prévention secondaire

objectif tx
critère clinique

A
  • prévenir les récidives au sens large

- retarder les récidives + diminuer leur fréquence

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7
Q

maladie chronique

objectif tx
critère clinique

A
  • prévenir les complications

- retarder les complications ou diminuer leur fréquence

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8
Q

Maladie chronique ou aiguë, évolutive ou spontanément résolutive

objectif tx
critère clinique

A

traitement sx

-supprimer/diminuer l’intensité des sx + amélioration de la qualité de vie

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9
Q

traitement palliatif

objectif tx
critère clinique

A
  • traitement sx

- amélioration de la qualité de vie

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10
Q

4 types d’objectifs thérapeutiques

A
  • guérison
  • prévention
  • symptomatologique
  • amélioration de la qualité de vie
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11
Q

Définition
critère clinique
issue clinique

A

paramètre d’efficacité qui correspond à l’objectif thérapeutique d’un tx

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12
Q

Définition

bénéfice clinique

A
  • comment le patient se sent, vit, sa qualité de vie
  • MD peut avoir un pov objectif (cliniquement significative) pour voir si ya un avantage/bénéfice plus grand pr son patient
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13
Q

Définition :

prévention primaire vs
prévention secondaire

A
  1. tu sais que le patient est à risque de subir X événement pour la première fois
  2. Le patient a déjà eu un premier épisode du X événement et on veut prévenir le x+1e événement.
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14
Q

Définition

paramètre d’efficacité
vs
critère d’efficacité

A
  1. mesurer quelque chose et en fct du critère d’efficacité, on va aboutir à une conclusion
  2. critère d’efficacité de jugement pour évaluer l’efficacité d’un nouvea tx
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15
Q

Nature du critère clinique varie selon (2)

A
  • pathologie concernée (objectif thérapeutique visé)
  • objectif de l’essai

ex :
événements cliniques, critères composites, durées, échelles et scores, mesures qtitatives

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16
Q

Nature du critère clinique détermine ?

A

le plan d’analyse statistique et la puissance de l’étude

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17
Q

Nature du critère clinique :

événements cliniques (5)

A
  • variable binaire : présence/absence de l’evennt
  • nbr de pts présentant le critère => estimer la FRÉQUENCE DE SURVENUE
  • Définition précise de l’événement est nécessaire(eg: IM défini par élévation enzymatique ou signes électriques ?)
  • importance de la performance diagnostique (sensibilité et spécificité) de la procédure utilisée pour détecter la survenue de l’event clinique et son impact
  • inconvénient : peut prendre du temps avant d’avoir un résultat
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18
Q

Nature du critère clinique

Critères composites

A

-prend en considération plusieurs événements cliniques (ex : décès ou tx chirurgircal)

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19
Q

Nature du critère clinique

critères composites
avantages(2)

A
  • permet de regrouper des events qui sont associés à un échec thérapeutique (décès, avc, => mieux évaluer la balance bénéfice vs risque)
  • permet de combiner des issues cliniques solides avec des critères substituts (^ puissance de l’étude et permet des études petites et rapideS)
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20
Q

Nature du critère clinique

critère composite
inconvénients (1)

A

Plusieurs occurences ne sont comptées qu’une fois par patient : le mm poids est donné aux différentes occurences ( poids équivalent pour décès ou infarctus ) = interprétation délicate

21
Q

Nature du critère clinique

durée (4)

A
  • p-e utilisée comme critère de jugement
  • analyse statistique plus délicate
    • facile d’évaluer la proportion de guérison
  • utilisé pour le décompte des hospitalisations ou décès
22
Q

Nature du critère clinique

durée

inconvénients

A

nécessité de connaître le moment de survenue de l’event avec suffisament de précision et d’exactitude, donc mesures ou visites fréquentes

23
Q

Nature du critère clinique

échelle (4)

A
  • mesurer intensité d’un phénomène clinique
  • qtfier numériquement des phénomènes qui ne se caractérisent pas par une dimension physique (stade, grade de la maladie)
  • le continuum de gravité de la maladie étudiée ou l’intensité d’un sx
  • Chaque classe est caractérisée par un chiffre ou qualificatif pr indiquer la relation d’ordre entre les classes
24
Q

Nature du critère clinique

échelle

inconvénient

A

mesures qualitatives ordinales

qtatives > qualitatives
ordinales : pcq ce sont des classes/ordres de grandeur

25
Q

Nature du critère clinique

score (4)

A
  • mesurer des phénomènes multidimensionnels (différents aspects)
  • différentes composantes sont cotés et additionnés afin d’obtenir le score global
  • but : REPRÉSENTER UN SEUL NBR LA TOTALITÉ DES DIMENSIONS ENVISAGÉS
  • score établis à partir d’études pronostiques
26
Q

Nature du critère clinique
score

problèmes associés (2)

A
  • valeurs fractionnaires pr la moyenne

- proportionnalité de la métrique (changement d’un score 1-2 vs 19-20)

27
Q

Nature du critère clinique

mesure quantitative (4)

A
  • plusieurs variables quantitatives liées directement à un processus physiologique ou biologique p-e utilisées comme CRITÈRES DE JUGEMENT : (paramètre biologiques, épreuve fctnnelle, autres)
  • expression de l’effet traitement (différence entre valeurs moyennes de 2 grps mesurées OU différence entre changements moyens observés entre début et fin d’essai)
  • pertinence clinique : mesures quantitatives sont + souvent associées ak un critère intermédiaire
  • mesures répétées ou longitudinales
28
Q

Nature du critère clinique

mesure quantitative

avantage

A

sensibilité (nécessite moins de pt)

29
Q

Nature du critère clinique

mesure quantitative

inconvénent

A

risque accru d’obtenir une différence statistiquement significative mais de faible ampleur

30
Q

Nature du critère clinique

binarisation (3)

A
  • faciliter interprétation clinique en transportant un résultat en termes de succès ou d’échec thérapeutique ( classe 1-2 : réussite, 3-4 : échec)
  • effets mesurés par des scores/échelles/variables continues => variable binaire selon une valeur seuil établie par milieu clinique
  • permet de séparer les pts en proportion qui répondent ou non selon un critère prédéfini
31
Q

Nature du critère clinique

binarisation

inconvénient

A

seuils choisis sont rarement les mm d’une étude à l’autre, ce qui rend toute comparaison difficile

32
Q

3 types de critères d’efficacité

A
  1. biomarqueur
  2. critères substituts - bmx validés comme substituts
  3. critères cliniques (clinical endpoint) : résultat clinique (pt se sent fonctionne ou survit)
33
Q

types de bmx (9)

A
  • diagnostic
  • suivi thérapeutique
  • PD/effet
  • pronostic
  • bmx substitut raisonnablement potentiel
  • innocuité
  • susceptibilité/risque
  • bmx substitut validé
34
Q

Rappel : bmx sont ? documentent?

ne constituent ?

A
  • bmx sont utilisés comme critères de jugement intermédiaires => documentent les mécanismes d’action des mx
  • pas une preuve directe d’efficacité pcq l’effet du tx conduit directement et invariablement à un bénéfice clinique
35
Q

un bmx (critère intermédiaire) fortement lié au mécanisme physiopathologique de la maladie et au mécanisme d’action ….

A

n’est pas forcément un critère substitut

36
Q

Définition : critère substitut :

A
  • examen de laboratoire, signe physique utilisé à la place d’un critère clinique (résultat réel)
  • devrait se qualifier comme un test diagnostique de l’effet du tx sur le critère clinique et sa valeur prédictive doit être validée comme tel (sensibilité, spécificité)
37
Q

2 conditions essentielles pour valider un bmx

A
  • marqueur est corrélé avec l’issue clinique

- marqueur capte entièrement l’effet net de l’intervention sur le critère clinique d’efficacité

38
Q

qualité de l’info obtenue par la variable de substitution dépendrade 3 facteurs :

A
  • plausibilité biologique de la relation
  • études épidémiologiques expérimentales de la capacité de prédiction de la variable de substitution pour le résultat clinique
  • résultats d’essais cliniques qui montrent que le tx a des effets correspondants sur la variable de substitution ET sur le résultat clinique
39
Q

Controverse :

A

utilisation abusive des bmx de substitution pour accélérer la mise en marché des mx mais pr des maladies chroniques et non maladies graves

40
Q

critères de jugement selon leurs niveaux

niveau 1 (très rare)

A

issue clinique réelle qui se traduit par un bénéfice clinique

mort
IC
HTA pulmonaire
syndrome coronarien aigu

41
Q

critères de jugement selon leurs niveaux

niveau 2 (rareS)

A

critère substitut validé pr une indication précise et une classe données de mx (classe txique avec FORTE évidence que les risques encourus par des effets n-ciblés sont acceptables)

  • hémoglobine glyquée : diabète T2
  • mort : tx adjuvant du cancer colorectal
  • pa systolique et diastolique :antihypertenseurs engé
42
Q

critères de jugement selon leurs niveaux

niveau 3 (kkuns)

A

-bmx n-validé, mais susceptible de prédire l’issue clinique pr une indication précise et une classe donnée de mx et dont l’effet sur le bmx est suffisament important et durable

  • diminution importante et durable de la charge virale : tx HIV
  • réponses complètes et durables : hémato-oncologie
  • EFFET NOTABLE SUR LA SURVIE SANS PROGRESSION ; tumeurs cancéreuses solides
43
Q

critères de jugement selon leurs niveaux

niveau 4 (majorité)

A

corrélatif indicatif de l’Activité biologique, mais non établi à un niveau supérieur

  • cd4 ; patients hiv
  • fièvre : pneumonie bactérienne
  • IM silencieux ; maladies CV
44
Q

Controverse :

approbation accélérée AA des mx

A
  • approbation accélérée de mx pr traitement de maladies pouvant causer la mort ou morbidité irréversible (qd tx existantes peuvent pas combler un besoin clinique)
  • emploi des bmx niveau 3 est chill pr AA
  • condition : Cie s’engage à effectuer une ou plusieurs EC qu vont valider que le tx procure bénéfice clinique tangible
45
Q

Controverse :
approbation accélérée AA des mx

constats

A
  • échéanciers n-respectées qd homologation est accordée
  • applique règle pr maladies chroniques
  • utilise critère substitut uniquement
46
Q

Controverse : efficacité reposant uniquement sur les critères substituts :

A
  • approbation récente de new mx sur la base de critères substituts
  • spécialistes veulent ^^ réglementation qui exigent des EC avec issues cliniques solides pr new hypoglyc.oraux
47
Q

Controverse:

recommandations

A

agences : exiger issues cliniques

compagnies : mentionner sur l’étiquetage aucun bénéfice clinique n’a été démontré

48
Q

bmx quote

A

not only are markers given more importance thans is justified by the evidence but they also begin to take on an existence of their own as new disease entities

49
Q

faits saillants :
PAS DE RÉPONSE
même les bmx , paramètres de substitution peuvent ne pas estimer correctement le risque global et les bénéfices du mx

A

commanditaires doivent vérifier leur prédiction quant au bénéfice attendu en effectuant des EC après approbation

justification :accès rapide des mx pr pts

SBP 3021 (5 decks)

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