module 4 Flashcards
Quelle est la caractéristique la plus importante de ECR?
randomisation
Qu’est-ce que l’effet Hawthorne?
effet bénéfique d’avoir un suivi
ECR: validité interne vs externe
interne: APRES randomisation
externe: AVANT randomisation
Qu’est-ce qui peut affecter la puissance?
- Taille d’échantillon (n)
- Erreur α tolérée
- Différence attendue entre les groupes (i.e. ampleur de l’effet escompté) (δ)
- (Fréquence « de base » de l’issue)
Qu’est-ce que la différence attendue entre les groupes (ampleur de l’effet escompté)?
δ
pour calculer la taille de l’échantillon, chercheurs déterminent ampleur d’effet que l’étude doit détecter. δ de 40% veut dire qu’on veut amélioration de 40%
dépend de la question
-meilleur? (étude de supériorité)
-aussi bon que? (non-infériorité)
-équivalent (équivalence)
selon infos cliniques: quel diff est signifi pour pt/clicinien
Effet tx et taille?
Si grand effet la taille a pas besoin d’être super grande pour détecter un chanement mais si effet modeste besoin de grande taille
Tocilizumab sur patients hospit covid-19
pour prevenir intubation ou deces
issue intub ou deces à 28j
bloque recepteur IL-6 donc pas de tempete?
types d’imputation
issues continues: carrying forward, valeur moyenne, imputation multiple
issues catérogirques: valeur défavorable ou favo pour tous, worst case scenario
efficacy vs effectiveness?
efficacy = efficacité potentielle
effectiveness = efficacité réelle
phases essai clinique
phase 1: étude de tolérance (volontaires sains, compensation, pas de groupe controle)
phase 2: étude pilote des conditions d’efficacité et des modalités thérapeutiques –doses (gens malades, petit groupe, pas de groupe controle)
phase 3: étude comparative (gens malades, grands groupes, présence d’un groupe controle)
phase 4: étude post marketing –EI (très grand groupe de gens malades)
