Module 4 Flashcards
Décris brièvement les quatre phases des ECR de médicaments
Étude de tolérance: volontaires sains, recevant compensation, pas de groupe contrôle
Étude pilote des conditions d’efficacité et des modalités thérapeutiques: petits groupes de malades, pas de groupe contrôle
Étude comparative (ECR)
Étude post-marketing: détection d’effets secondaires rares, très grands groupes de malades
Qu’est-ce qu’une population de référence ?
Population cible, la plus grande population à laquelle ces résultats s’appliqueront
ex: aînés souffrant de crampes nocturnes modérées
Qu’est-ce qu’un cadre d’échantillonnage ?
Population accessible qui sera échantillonnée (study population)
ex: patients externes et volontaires de 2 hopitaux entre septembre et décembre
Qu’est-cce qu’une population expérimentale ?
Groupe homogène obtenu une fois critères inclusion / exclusion appliqués
ex: sont inclus les plus de 65 ans avec des crampes au moins 2 fois en deux semaines
exclusions: maladies métaboliques, neuropathies, tumeurs, etc.
Qu’est-ce que l,effet Hawthorne
Le suivi de patients dans des essais cliniques a tendance à s’accompagner d’un effet bénéfique
Définition de la randomisation
Processus destiné à assigner de manière
aléatoire(au hasard) chaque participant à un
groupe de traitement.
Randomisation («hasardisation»)
◼ Tousles participants ont la même chance (probabilité)d’être
assignés à un traitement en particulier.
◼ La probabilité d’un patient d’avoir une certaine assignation ne
dépend pas de l’assignation des autres patients.
◼ Fait par ordinateur ou à l’aide d’une table de nombres
aléatoires
◼ Plus le nombrede participants estélevé, plus la
randomisation sera efficace.
Quels sont les avantages de la randomisation
On ne peut pas choisir des patients
étude à l’aveugle
rigueur
rend les groupes semblables et prévient la présence de facteurs de confusion
Qu’est-ce qu’un facteur de confusion
Caractéristique / variable autre que l’expositino, dont la distribution diffère entre groupes comparés et qui affecte l’issue. Ils ne sont pas tenus en compte.
Qu’est-ce qu’un biais d’observation ?
Biais d’observation(= biaisd’information)
◼Distortion dans la comparaison des groupes qui résulte
de la façon dont l’information sur les sujetsest
recueillie et utiliséepour déterminer l’issue(le résultat).
◼Tous les groupes ne sont pas «observés» de la
même façon ou avec la même intensité.
◼Dans l’essai randomisé, se produitprincipalement
quandl’expositiondes sujetsestconnue, cequi peut
altérer le jugementde celuiqui observe et déterminele
résultat.
◼Issues subjectivessontplus susceptiblesà de tels
biais
Qu’est-ce que le participant response bias ?
Connaissancede l’expositionpar le participant
ex: Le patient qui n’obtientpas de soulagementde la douleur
parcequ’ilsait(oupensesavoir) qu’ilprendun placebo. Le patient qui veut plaire et donc répond favirablement dans le groupe expérimental ou défavorablement dans le groupe placebo.
Qu’est-ce que le outccome ascertainment biass ?
Connaissance de l’exposition par l’évaluateur
Ex. Le médecinqui modifiesesquestions oul’intensitéde ses
recherchespour trouverl’issuefavorable (oudéfavorable)
dans le groupeexpérimentaldépendammentde ses
croyances.
Quels sont les bénéfices d’une étude à l’aveugle
Quelle est la formule d’un taux de participation selon Sylvie ?
Nombre qui acceptent de participer / nombre de patients éligibles
Quels deux mécanismes peuvent donner des biais de sélection ?
Choix des sujets
pertes au suivi (majoritairement)
Que faire avec les pertes au suivi après une étude ?
Imputations pour l’analyse:
Issue conntinues: carrying forward, moyenne, imputation multiple
Catégoriques: valeur défavorable pour tous (worst case scenario)
Qu’est-ce que l’analyse intent-to-treat (analyse par intention thérapeutique)?
Quels sont les bénéfices de l’ITT (analyse par intention thérapeutique)?
Qu’est-ce que l’analyse per protocole ?
Formule du Number Needed to treat
NNT = 1 / DR
NNT = 1 / (risque exp - risque contrôle)
NNT = 1 / ((efficace exp/nombre total exp) - (efficace contrôle / nombre total contrôle))
Formule de l’ARR (amélioration de l’issue positive)
ARR = DR / risque placebo
ARR = Risque exp- risque placebo / risque placebo
ARR = RR-1
Formule du RRR (réduction relative du risque)
Risque placebo - risque exp / risque placebo
Quatre conditions pour pas de problème de validité interne
Randomisation efficace
Pas de facteur de confusion
Pas de biais d’observation
Pas de biais de sélection (via pas de pertes au suivi)
Trois conditions pour pas de problème de validité externe
Si les participants ne forment pass un sous-groupe trop distortionné de la population de référence
- cadre d’échantillonnag rperésentatif
Critères inc-exc pas trop stricts
éligibles acceptent de participer
Vrai ou faux, la validité externe a préséeance sur la validité interne
Faux c”est la validité interne qui est la plus importante
