Tema 8 i 10(antics 9 i 10)

Question 1

La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth se produce por ganancia de función del gen
PMP22 ¿Qué requieres para hacer un animal modelo que te ayude a estudiarla?
a. Una construcció antisentit del gen PMP22
b. Un promotor teixit-específic
c. Tenir el gen PMP22 clonat
d. Una seqüència Cre-ER(T)

Answer 1

c

Question 2

Una forma de Teràpia Gènica que ha tingut èxit implica la transferència ex vivo del
gen que codifica l’enzim adenosina desaminasa (ADA) a cèl.lules de la medul.la òssia
de pacients amb SCID. Quina és una de les raons principals de l’èxit del procediment
en front a altres estratègies de Teràpia Gènica?
a. el gen introduït provova la mort de les cèl.lules portadores de l’al.lel mutat
b. el sistema immune reconeix les cèl.lules amb la variant no funcional del
gen
c. les cèl.lules modificades genèticament arriben a la mèdul.la òssia i les
cèl.lules sanguínies que en deriven sistetitzen la quantitat suficient de l’enzim
d. no se necessita emprar cap vector

Answer 2

c

Question 3

Un investigador ha obtingut un ratolí knockout per inactivar un gen del que en vol
estudiar la funció. Per això, què ha de passar?
a. Inserció a l’atzar del gen mutat en el genoma del ratolí
b. Unió del RNAm existent perque sigui traduït
c. Replicació del gen clonat emprant un plasmidi bacterià
d. Recombinació homòloga perquè l’al·lel salvatge sigui reemplazat pel mutat

Answer 3

d

Question 4

El sistema Cre-ER(T)
a. Totes les respostes són certes
b. Utilitza una mutació que fa que el receptor d’estrògens no respongui als
estímuls hormonals però sí al fàrmac tamoxifen.
c. Se pot emprar per l’obtenció de knockouts induïbles.
d. Suposa l’utilització d’una proteïna de fusió entre una recombinasa Cre i un
receptor d’estrògens mutat.

Answer 4

a

Question 5

Els protocols dels assaigs clínics de Teràpia Gènica actuals
a. són majoritàriament per càncer
b. són majoritàriament per malalties monogèniques
c. estan majoritàriament en fase IV
d. són majoritàriament per malalties infeccioses

Answer 5

a

Question 6

El mètode de microinjecció al pronucli masculí per a l’obtenció d’animals transgènics
a. Suposa la inserció del trangèn a un lloc a l’atzar del genoma.
b. Potencialment pot obtenir que a la primera generació animals transgènics,
tot i que a vegades són mosaics.
c. Totes les respostes són certes.
d. Pot suposar la inserció d’un número variable de còpies del transgèn al
genoma.

Answer 6

c

Question 7

La ruta de RNAi es estimulada per la presència de—–a la cèl·lula
a. RNA de doble cadena
b. RNA de cadena senzilla
c. DNA de doble cadena
d. DNA de cadena senzilla

Answer 7

a

Question 8

Les seqüències loxP
a. Tenen 34 nucleòtids, dues repeticions de 13 bp invertides als extrems i una
seqüència de 8 bp enmig no-palindròmica.
b. Tenen 34 nucleòtids, dues seqüències iguals de 13 bp als extrems i una
seqüència de 8 bp enmig no-palindròmica.
c. Han de flanquejar en posició invertida el fragment de DNA que volen
delecionar perquè pugui actuar la recombinasa Cre.

Answer 8

a

Question 9

Quan parlam de transfecció estable en cèl.lules humanes, ens referim a:
a. Quan el DNA s’integra en el genoma de la cèl.lula diana
b. Quan el DNA introduït roman en el citoplasma cel.lular
c. Cap de les demés opcions és correcte
d. Quan el DNA s’introdueix al nucli de la cèl.lula

Answer 9

a

Question 10

Una raó tècnica per la que poder sorgir problemes a la teràpia d’addició gènica és que
els gens transferits no porten els seqüències reguladores apropiades.
a. Verdadero
b. Falso

Answer 10

a

Question 11

Per estudiar l’efecte d’una mutació puntual a un gen que suposa el canvi d’un
aminoàcid a la proteïna per la que codifica, quin tipus d’animal modificat
genèticament hauria d’emprar?
a. Un knock-in
b. Un knock-down
c. Un knock-out condicionat
d. Un knock-out

Answer 11

a

Question 12

Un protocol de Teràpia Gènica “ex vivo”:
a. Sols s’aplica quan el mètode de transfeccio és no-viral
b. Implica la injecció directe dle vector al teixit diana
c. Permet la selecció de les cèl·lules transfectades
d. Se pot aplicar a qualsevol cèl·lula diana

Answer 12

c

Question 13

Un ratolí transgènic i un ratolí knock-in
a. Són el mateix, és a dir, ratolins que tenen al seu genoma inserit un trangen
b. Se diferencien en el mètode d’obtenir l’animal i en el control de la posició del
genoma on s’ha inserit el transgen
c. Sols serveixen de models de malalties humanes que se donin per pèrdua de
función
d. Suposen sempre l’adquisició d’una nova funció

Answer 13

b

Question 14

En els animals modificats per enginyeria genètica per a l’estudi de malalties humanes,
el control de l’expressió gènica s’incrementa en el següent ordre:
a. knockins, knockouts, knockouts indïbles i knockin condicionats
b. Trasngènics, knockouts, knockouts indïbles i knockin condicionats
c. Transgènics, knockouts, knockouts condicionats i knockouts induïbles
d. Totes les respostes són falses

Answer 14

c

Question 15

La malatia de Charcot-Marie-Tooth se produeix per ganància de funció del gen
PMP22. Quin tipus d’animal model faries per estudiar-la?
a. Un knock-down
b. Un transgènic sensu stricto
c. Un knock-in
d. Un knock-out condicionat

Answer 15

c

Question 16

En quin dels següents casos serien d’utilitat les metodologies de RNAi o de DNA
antisentit?
a. Per fer un animal model d’una malaltia que se produeix per mutacions a un
gen que ocasionen una baixa d’expressió
b. Per fer un animal model d’una malaltia que se produeix per l’absència d’un
enzim
c. Per fer un animal model d’una malaltia humana produida per la duplicació
d’un gen
d. Per fer un animal model d’una malaltia que se produeix per una ganància de
funció en heterozigosi

Answer 16

a

Question 17

Per estudiar una malaltia humana recessiva ocasionada per la mancança d’un enzim,
quin tipus d’animal modificat genèticament hauria d’emprar?
a. Un knock-down
b. Un knock-in
c. Un knock-out

Answer 17

c

Question 18

Un ratolí knock-out condicionat:
a. Una raó per fer-los és per evitar efectes letals durant el desenvolupament
embrionari
b. Totes les respostes són certes
c. Vol dir que la pèrdua de funció del gen implicat és específica a nivell temporal
o espacial
d. Se pot aconseguir de diferents maneres, per exemple, amb el sistema de
deleció Cre-LoxP

Answer 18

b

Question 19

Un animal transgènic du el gen d’interès (transgèn) sols a les seves cèl.lules
somàtiques (no a les cèl.lules germinals) ja que, per crear-lo, el transgèn s’introdueix
en cèl.lules somàtiques en cultiu que després es transplantaan a l’animal.
a. vertader
b. fals

Answer 19

b

Question 20

Una de les següents eines NO és útil per generar animals amb pèrdua total de funció
d’un gen.
a. sistema CRISP/Cas9
b. TALENS
c. recombinació homòloga amb una còpia del gen mutada
d. DNA antisentit

Answer 20

d

Question 21

Indica quina de les següents respostes és falsa. Un ratolí knock-down—
a. Suposa la pèrdua total de funció d’un gen.
b. Se pot obtenir per diferents tècniques, per exemple per DNA antisentit.
c. És més fàcil d’obtenir que els ratolins knockout.
d. Implica la disminució de funció d’un gen.

Answer 21

a

Question 22

Els mètodes generals d’obtenció d’animals transgènics
a. Són la microinjecció del transgèn al pronucli masculí de cèl*lules mare
embrionàries, la transfecció mitjançant vectors vírics d’embrions primerencs
o la transfecció a òvuls fecundats.
b. Obtenen sempre en la primera generació animals quimera.
c. Obtenen sempre en la primera generació animals considerats transgènics
fundadors.
d. Requereixen sempre de creuaments a partir dels primers animals obtinguts
per establir una línea transgènica.

Answer 22

d

Question 23

El terme pharming fa referència a:
a. La producció de fàrmacs a animals de granja mitjançant tècniques
d’enginyeria genètica.
b. L’obtenció de productes d’interès biotecnològic per enginyeria genètica.
c. L’obtenció d’animals de granja amb major producció.
d. La producció de fàrmacs recombinants a qualsevol organisme transgènic.

Answer 23

a

Question 24

El sistema Cre-loxP per l’obtenció de knockouts condicionats
a. Necessita animals on s’hagin inserit dues seqüències loxP en sentit oposat
que flanquegin el gen d’interès.
b. Sols necessita el creuament de dos animals floxed.
c. Implica l’utilizació de la recombinasa Cre procedent del fag M13.
d. Sol emprar animals transgènics obtinguts per microinjecció al pronucli
masculí d’ous fecundats i animals obtinguts a partir de cèl*lules
mareembrionàries.

Answer 24

d

Question 25

El gen de la Tk vírica y el ganciclovir, se poden emprar en:
a. selecció de cèl.lules transfectades on s’hagi donat recombinació homòloga
b. totes les respostes són correctes
c. estratègies de teràpia gènica

Answer 25

b

Question 26

Un animal transgènic:
a. Te eliminats tos els seus cromosomes
b. Està infectat per un bacteri recombinant
c. És descendent d’un clon
d. Conté un fragment d’ADN exogen en el seu genoma

Answer 26

d

Question 27

El mètode de transfecció de cèl·lules mare embrionàries per a l’obtenció d’animals
transgènics:
a. És adequat per aconseguir inserir el transgèn al lloc desitjat del genoma .
b. Obté, en la primera generació, animals transgènics.
c. Necessita de l’obtenció d’embrions en estat de mòrula.
d. És el més comunament emprat per aconseguir animals transgènics.

Answer 27

a?

Question 28

Per obtenir un animal knockout induïble pel mètode del Cre-ER(T)
a. Se sol treballar únicament amb animals on la modificació s’ha aconseguit per
recombinació homòloga.
b. Habitualment se treballa amb un animal obtingut per injecció al pronucli masculí de les
seqüències loxP i un animal obtingut per modificació de cèl*lules mare embrionàries
que expressin la proteïna Cre-ER(T).
c. Se pot treballar únicament amb animals obtinguts per injecció en el pronucli masculí.
d. Necessit fer un creuament entre un animal que expressi la proteïna de fusió Cre-ER(T)
sota el control d’un promotor teixit específic i un ratolí floxed.

Answer 28

?

Question 29

El mètode de transfecció de cèl·lules mare embrionàries per a l’obtenció d’animals
transgènics
a. Necessita de l’obtenció i destrucció d’embrions en estat de mòrula
b. És el més emprat per aconseguir animals transgènics.
c. Habitualment s’empra amb un sistema de selecció negativa-positiva per identificar les
cèl*lules transfectades que ens interessen.
d. Obté en la primera generació animals transgènics.

Answer 29

c

Question 30

Quina de les següents afirmacions és certa:
a. Els gens senyal o reporter són necessaris quan volem obtenir un animal transgènic, per
seleccionar les cèl*lules mare embrionàries exitosament transfectades.
b. Els gens senyal o reporter poden ser molt útils per comprovar la expressió correcte del
transgen a un knock-in condicionat.
c. La proteïna verda fluorescent és molt emprada com a gen senyal i és obtinguda a partir
d’un gen originari de lluernes.
d. Els gens senyal o reporter s’empren sempre que s’obtenen animals transgènics pel
mètode de microinjecció al pronucli masculí.

Answer 30

b

Question 31

El primer ratolí obtingut en un procés de generació de ratolins knockouts habitualment
és:
a. Heterozigot pel gen KO en algunes cèl·lules però no en altres
b. Completament normal
c. Homozigot pel gen KO en algunes cèl·lules però no en altres
d. Cap de les respostes és correcte

Answer 31

a

Question 32

En los animales modificados por ingeniería genética para el estudio de enfermedades
humanas, el control de la expresión génica se incrementa en el siguiente orden:
a. Todas las preguntas son falsas.
b. Knockins, knockouts, knockouts inducibles y knockin condicionados.
c. Transgénicos, knockouts, knockouts inducibles y knockin condicionados.
d. Transgénicos, knockouts, knockouts condicionados y knockout inducibles.

Answer 32

d

Question 33

Els mètodes generals d’obtenció d’animals transgènics
a. Requereixen sempre de creuaments a partir dels primers animals obtinguts per
establir una línea transgènica.
b. Són la microinjecció del transgèn al pronucli masculí de cèl*lules mare embrionàries,
la transfecció mitjançant vectors vírics d’embrions primerencs o la transfecció a òvuls
fecundats.
c. Obtenen sempre en la primera generació animals quimera.
d. Obtenen sempre en la primera generació animals considerats transgènics
fundadors.

Answer 33

a

Question 34

Indica quina de les següents respostes és falsa. Un ratolí knock-down—
a. Implica la disminució de funció d’un gen.
b. És més fàcil d’obtenir que els ratolins knockout.
c. Se pot obtenir per diferents tècniques, per exemple per DNA antisentit.
d. Suposa la pèrdua total de funció d’un gen.

Answer 34

d

Question 35

En quin dels següents casos serien d’utilitat les metodologies de RNAi o de DNA
antisentit?
a. Per destruir un al·lel no desitjat en un individu homozigot
b. Per generar un organisme knockout que no trasmeti la seqüència delecionada als
seus fills
c. Per disminuir l’expressió d’un gen mutat que dóna un producte nociu
d. Per incrementar la produciió d’una enzima digestiva

Answer 35

c

Question 36

Una forma de Teràpia Gènica que ha tengut èxit implica la transferència ex vivo del gen
que codifica l’enzim adenosina desaminasa (ADA) a cèl.lules de la medul.la òssia de pacients
amb SCID. Quina és una de les raons principals de l’èxit del procediment en front a altres
estratègies de Teràpia Gènica?
a. les cèl.lules modificades genèticament arriben a la mèdul.la òssia i les cèl.lules
sanguínies que en deriven sistetitzen la quantitat suficient de l’enzim
b. no se necessita emprar cap vector
c. el gen introduït provova la mort de les cèl.lules portadores de l’al.lel mutat
d. el sistema immune reconeix les cèl.lules amb la variant no funcional del gen

Answer 36

a

Question 37

El mètode de transfecció de cèl·lules mare embrionàries per a l’obtenció d’animals
transgènics
a. Obté, en la primera generació, animals transgènics.
b. És adequat per aconseguir inserir el transgèn al lloc desitjat del genoma.
c. És el més comunament emprat per aconseguir animals transgènics.
d. Necessita de l’obtenció d’embrions en estat de mòrula.

Answer 37

b