Лекарствени терапевтични категории

Question 1

Определение за лекарствени терапевтични категории (лекарствени средства)

Answer 1

Комбинация от активни фармацевтични субстанции и помощни вещества за лечение, профилактика, диагностика или коригиране на физиологични функции.

Question 2

От кой орган се осъществява регистрацията и контролът на лекарства у нас?

Answer 2

ИАЛ - Изпълнителна агенция по лекарствата

Question 3

От кой орган се осъществява регистрацията и контролът на лекарства в Европа и САЩ?

Answer 3

EMA - European Medicine Agency и FDA - Food and Drug Agency

Question 4

Кои са двете основни процедури за въвеждане на нови лекарства в клиничните практики в ЕС?

Answer 4

Централизирана и децентрализирана

Question 5

Какво представлява централизираната процедура за въвеждане на нови лекарства?

Answer 5

Разрешението се издава от ЕМА и важи за разпространението на съответните лекарства във всички държави членки. Задължителна за всички нови лекарствени форми.

Question 6

Какво представлява децентрализираната процедура за въвеждане на нови лекарства?

Answer 6

Разрешението се издава от съответната национална агенция и важи само на нейна територия.

Question 7

Определение за биофармацевтик

Answer 7

Всяка лекарствена субстанция, получена чрез МО (естествени или генетично модифицирани), или вещество, извлечено или получено от растителни или животински клетки и клетъчни линии и/или чрез рекомбинантни ДНК технологии.

Question 8

Кои са методите за получаване на биофармацевтици?

Answer 8

Класическа биотехнология, рекомбинантни ДНК технологии, контролирана експресия на гени, хибридомни технологии, имунологични методи.

Question 9

Какви предназначения имат биофармацевтиците?

Answer 9

Злокачествени заболявания, инфекциозни заболявания, метаболитни разтройства, множествена склероза, генетично-унаследяеми заболявания.

Question 10

Кои са 4те основни групи биофармацевтични терапевтични категории?

Answer 10

Биотехнологични лекарствени категории, биологични лекарствени категории, биоподобни лекарствени категории, “biobetters”.

Question 11

Характеристики на Биотехнологичните лекарствени категории

Answer 11

Получават се чрез методи на класическата БТ (повърхностно или дълбочинно култивиране) от прокариотни и еукариотни МО и растителни клетки като вторични метаболити.
Основно нискомолекулни - характеризират се чрез химични и физични методи.
Конвенционални ваксини и високомолекулни - характеризират се чрез имунологични или биологични методи.

Question 12

Характеристики на Биологичните лекарствени категории

Answer 12

Получават се в живи системи.
Основно високомолекулни (протеини, пептиди и НК)
Силно чувствителни спрямо производствения процес.

Question 13

Примери за Биологични лекарствени категории

Answer 13

Терапевтични протеини
Рекомбинантни ваксини
Моноклонални антитела
Генна терапия
Антисенс нуклеотиди
Терапия със стволови клетки

Question 14

Кои са 5те групи биологични системи за получаване на Биологични лекарствени категории?

Answer 14

Бактерии (E. coli, Pseudomonas, B. subtilis, Lactococcus lactis)
Плесени и дрожди (Saccharomyces, Pichia, Hansenila, Trichoderma, Aspergillus)
Растителни клетки (тютюн, рапица)
Животински клетки (CHO, BHK)
Трансгенни растения и животни

Question 15

Определение за Биоподобни лекарствени категории

Answer 15

При които активната субстанция е БАВ, ПОДОБНО на референтното биологично лекарство.

Question 16

Каква е разликата между Биоподобни лекарствени категории и генериците?

Answer 16

Активната съставка при генеричните лекарства е по-просто съединение, идентично на това в референтното лекарство, докато при БЛК активните съставки са огромни сложни молекули, които могат да имат малки различни спрямо оригиналния фармацевтичен продукт. И в двата случая обаче производителите на оригиналните лекарства са различни фирми. Имат отделна регулаторна пътека.

Question 17

Какви са структурните различия между Биоподобни лекарствени продукти и референтните такива?

Answer 17

Посттранслационни модификации.

Question 18

Кои характеристики на референтните продукти трябва задължително да запазят биоподобните им аналози?

Answer 18

Клинична еквивалентност по отношение на ефикасност и безопасност.

Question 19

Кога може да се издаде разрешение за употребата на биоподобен лекарствен продукт?

Answer 19

Когато производителят е доказал сходство на продукта с референтен лекарствен продукт според научните ръководства на ЕМА - съпоставимост на качество, предклинични и клинични данни.

Question 20

Характеристики на “biobetters”

Answer 20

Модифицирани високотехнологични биологични лекарства
По-добри фармакологични свойства
По-висока активност
По-добра ефикасност
По-малко странични ефекти
По-ниска имуногенност
По-дълъг полуживот в организма
По-малка вероятност за агрегиране
По-висока чистота

Question 21

Кой е основният метод за получаването на “biobetters”?

Answer 21

Протеиново инженерство - манипулиране на протеиновата последователност на молекулярно ниво.

Question 22

Техники за определяне на белтъчната триизмерна структура

Answer 22

ЯМР, рентгенова кристалография, крио-електронна микроскопия.

Question 23

Кои са 7те групи биотехнологични терапевтични категории?

Answer 23

1. Антибиотици
2. Ензимни инхибитори
3. Антихиперлидемични лекарства
4. Класически имуногенни продукти (Ваксини)
5. Медицински ензими
6. Микробни полизахариди
7. Фитотерапевтични лекарствени форми

Question 24

Кои са основните групи продуценти на антибиотици?

Answer 24

Бактерии, плесени и актиномицети, изолирани от естествени екосистеми, най-често - почва.

Question 25

Какво представлява “genome mining”?

Answer 25

Проучването на геномни секвенции в търсене на “тихи генни клъстери”, кодиращи нови и различни антибиотици.

Question 26

Определение за ензимни инхибитори

Answer 26

Вещества, които по химичен път специфично и в минимални концентрации понижават каталитичното действие на определен ензим, действайки върху каталитичния му център директно или индиректно.

Question 27

Кои са основните продуценти на ензимни инхибитори?

Answer 27

Актиномицети

Question 28

Примери за микробни ензимни инхибитори

Answer 28

Инхибитори на протеази, на аминопептидаза А, алкална фосфатаза и естераза, на глюкозидази, на ацетил холин естераза, на ДНК- и РНК-полимерази, на бета-лактамази.

Question 29

Какво представлява акарбозата?

Answer 29

Микробен ензимен инхибитор на алфа-глюкозидаза и панкреатична алфа-амилаза, за лечение на диабет тип 2 - инхибира хидролизата на полизахаридите до прости захари.

Question 30

Микробни продуценти на акарбоза?

Answer 30

Actinoplanes и Streptomyces

Question 31

Пример за ензимен инхибитор с растителен произход

Answer 31

Галантамин (търговско наименование Нивалин) - алкалоид от блатното кокиче за лечение на Алцхаймер, ацетилхолин естеразен селективен конкурентен бързо обратим инхибитор.

Question 32

Какво представляват антихиперлидемичните лекарства?

Answer 32

Инхибитори на синтезата на холестерол и триглицериди.

Question 33

Какво представлява Ловастатина?

Answer 33

Продукт на вторичния метаболизъм при дълбочинно култивиране на щамове от Asp. terreus, Penicillium sp, Monascus ruber, Streptomyces levoris. Инхибитор на HMG-CoA редуктазата, участваща в биосинтезата на холестерола.

Question 34

Чрез какъв механизъм Ловастатинът контролира нивата на пламения холестерол?

Answer 34

Обратимо конкурентно инхибиране на ензима HMG-CoA редуктаза.

Question 35

Определение за Ваксина

Answer 35

Биотехнологичен продукт, който може да се използва за безопасно предизвикване на имунен отговор и осигурява защита от повторна инфекция при последващо излагане на патогена.

Question 36

Кой е основният компонент на повечето ваксини?

Answer 36

Протеинови или полизахаридни антигени, предизвикващи имунен отговор.

Question 37

Кои са двата основни типа ваксини?

Answer 37

Живи (атенюирани) и убити (инактивирани)

Question 38

Какво представляват живите (атенюирани) ваксини?

Answer 38

Отслабен жив инфекциозен агент (антиген), който при имунокомпетентен гостоприемник се размножава достатъчно, че да произведе силен имунен отговор (синтез на антитела), без да причини значими прояви на болестта.

Question 39

Примери за живи ваксини

Answer 39

морбили, рубеола, ротавирус, полиомиелет, БЦЖ, едра шарка (първа)

Question 40

Какво преставляват убитите ваксини?

Answer 40

Убити цели организми (коклюш, полиомиелит), пречистени протеини (коклюш), полизахариди (пневмококова), токсини, инактивирани с формалдехид (тетанус, дифтерия)

Question 41

Какви адюванти се използват във ваксините?

Answer 41

Алуминиеви соли; такива, базирани на липозоми или емулсии.

Question 42

Какви помощни вещества се добавят във ваксините?

Answer 42

Консерванти, емулгатори (полисорбат 80) и стабилизатори (желатин, сорбитол).

Question 43

Определение за медицински ензими

Answer 43

Протеини, които катализират специфични химични промени на определени метаболити в организма, без самите те да се променят.

Question 44

Какви приложения имат медицинските ензими?

Answer 44

Диагностични индикатори и инструменти, терапевтични агенти, храносмилателни ензими, отстраняване на тъканни натрупвания, лечение на кожни дефекти, плазминогенни активатори.

Question 45

Какви свойства имат микробните полизахариди?

Answer 45

Противоракови, антивирусни, антимикробни, антикоагулиращи.

Question 46

Какво представлява Силимаринът?

Answer 46

Смес от 7 флавонолигнани, екстахирани от растението бял трън, с хепатопротективна и антиоксидантна активност.

Question 47

Кои са основните методи за получаване на биологични терапевтични категории?

Answer 47

Хибридомни технологии, рекомбинантни ДНК технологии и контролирана генна експресия.

Question 48

Кои са 8те групи биологични терапевтични категории?

Answer 48

1. Цитокини
2. Рекомбинантни ензими
3. Хормони
4. Фактори на кръвосъсирването
5. Хематопоетични растежни фактори
6. Моноклонални антитела
7. Антисенс терапевтични категории
8. Рекомбинантни ваксини

Question 49

Какво представляват цитокините?

Answer 49

Малки гликопротеинови молекули, синтезирани от клетките на вродения и придобития имунитет, регулиращи растежа и диференциацията на самите имунни клетки, и пренасящи информация между тях.

Question 50

Видове цитокини

Answer 50

Интерферони, TNFa, интерлевкини, хемокини.

Question 51

Какво представляват интерфероните?

Answer 51

Мощни протеинови терапевтични цитокини срещу вируси и неконтролируема клетъчна пролиферация.

Question 52

Какво представлява Дорназе алфа?

Answer 52

Медицински ензим, рекомбинантна човешка дезоксирибонуклеаза, получена в CHO клетки, за лечение на муковисцидоза.

Question 53

Какво представлява Алтеплазе?

Answer 53

Гликопротеин, медицински ензим, протеаза, разтваряща съсиреци в кръвоносната система. Получава се от клетъчни линии от бозайници с променен геном (рек. ДНК технологии).

Question 54

Примери за рекомбинантни човешки хормони

Answer 54

Инсулин, соматотропин

Question 55

Примери за рекомбинантни фактори на кръвосъсирването

Answer 55

Фактор 8 и 9 (при хемофилия А и Б) - гени, клонирани в овце и се съдържат в млякото. Антитромбин - в млякото на генетично манипулирани кози

Question 56

Какво представлява еритропоетинът?

Answer 56

Хематопоетичен растежен фактор, чиято рекомбинантна разновидност се използва за лечение на анемия.

Question 57

Какво представляват моноклоналните антитела?

Answer 57

Гликопротеини, използвани от имунната система за идентифициране и неутрализиране на чужди за организма агенти, абсолютно идентични и секретирани от един тип имунни клетки, които са клонове на една родителска клетка.

Question 58

Чрез каква технология се получават моноклоналните антитела?

Answer 58

Хибридомна технология.

Question 59

Какво представлява Хибридомната технология?

Answer 59

Сливане на имунна клетка, синтезираща точно определено антитяло, с безсмъртна малигнена клетка.

Question 60

Какво представляват Антисенс препаратите?

Answer 60

Къси, химически модифицирани олигонуклеотиди, които се свързват с иРНК, блокирайки транслационни пътища, участващи в патогенезата на определени заболявания.

Question 61

Какви свойства трябва да притежават Антисенс препаратите?

Answer 61

• да не се разграждат от нуклеазите
• да достигат лесно до специфичния иРНК участък
• да не предизвикват странични ефекти

Question 62

Как действат Антисенс препаратите?

Answer 62

Посредством унищожаване на определени иРНК или чрез модицициране на посттранскипционните процеси.

Question 63

Видове рекомбинантни ваксини

Answer 63

ДНК ваксини, иРНК ваксини, векторни ваксини, протеин-базирани ваксини

Question 64

Какво представляват иРНК ваксините?

Answer 64

иРНК молекули, кодиращи вирусния антиген и транслиращи се до него в цитоплазмата на гостоприемника.

Question 65

Какво представляват векторните ваксини?

Answer 65

Рекомбинантни (генетично модифицирани) щамове на безвредни микроорганизми, в чийто геном по изкуствен път са включени нуклеиновите последователности, необходими за експресия на антигените, които предизвикват желания имунитет.