Biothérapie Flashcards
Définir un biomédicament
Tout médicament dont la substance active est produite à partir d’une source biologique ou en est extraite
Les caractéristiques d’un biomédicament
- Non réplicatif
- Non vivant
- Production industrialisable
Exemple : vaccin tués, hormones, enzymes, anticorps monoclonaux…
Quelles maladies concernent principalement la thérapie ciblée ?
Les cancers et les maladies inflammatoires chroniques
Quel est le premier Ac thérapeutique produit contre le rejet de greffe ?
muromonab-CD3 en 1986
Cependant 1/2 très courte, activité faible
Quels sont les rôles du FcRn ?
Récepteur spécifique du fragment Fc des Ig qui permet :
* La transcytose vers les tissus
* L’expression de nombreuses cellules
* La protection des Ig de la dégradation, et permet leur recyclage
Par rapport aux Ac monoclonaux :
1) Quels types d’administration prioriser ?
2) Les caractéristiques durant la distribution
3) Les caractéristiques durant l’élimination
1) IM, IV, SC. Mais per os impossible !!! Dégradation par l’acide
2) Faible pénétration tissulaire (donc passe + dans les tissus avec vascularisation fenestrée)
3)
* Protection de la dégradation par FcRn
* Élimination après fixation avec son récepteur
* + la concentration est grande, - la 1/2 est longue
Les différents effets des Ac monoclonaux
- Effet neutralisant : en se fixant sur la molécule
- Effet antagoniste : en se fixant sur le récepteur
- Effet cytolytique : en appelant le macrophage, LNK pour l’élimination des molécules
1) Antidote du Dabigatran
2) Antidote contre la maladie de Horton (IL6)
3) TTT contre le lymphome
1) Idarucizumab
2) Toclizumab
3) R-CHOP (on s’intéresse ici au rituximab)
Effets secondaires des Ac monoclonaux
- Réaction à l’injection
- Orage cytokinique = Syndrome de libération des cytokines
- Altération balance activité / tolérance immunologique
- Perte d’efficacité
Définition :
1) Cellule totipotente
2) Cellule multipotente
3) Cellule pluripotente
1) peut donner tous les types cellulaires, y compris les annexes embryonnaires
2) peut donner tous les types cellulaires, sauf les annexes embryonnaires
3) potentiel de différenciation restreint à une lignée cellulaire
1) Définir édition génomique et donner un exemple
2) Quel type de maladie traite la thérapie génique
1) réparer des mutations génétiques de façon ciblées (exemple : outils CRISPR)
2) Maladies monogéniques en incorporant la copie d’un gène fonctionnel dans une cellule cible pour aboutir à la production de la protéine qui fait défau
Autre exemple : CAR T-CELLS
