Module 8 Flashcards
1
Q
Qu’est-ce que la sensibilité (Se) d’un test diagnostique binaire?
A
C’est la probabilité qu’un test réalisé sur une personne malade se révèle positif.
2
Q
Qu’est-ce que la spécificité?
A
La probabilité qu’un test réalisé sur une personne saine se révèle négatif.
3
Q
Qu’est-ce que la VPP?
A
La VPP est la probabilité d’être réellement positif (malade, infecté, etc.) lorsque le test est positif.
4
Q
De quels facteurs va dépendre la VPP?
A
- Se (sensibilité)
- Sp (spécificité
- Prévalence
5
Q
A : le test est positif
B : la patient est malade (réellement)
Se = ?
A
P(AIB)
6
Q
A : le test est positif
B : la patient est malade (réellement)
VPP = ?
A
P (BIA)
7
Q
Pourquoi la réalité est bien pire (calculer le VPP)?
A
- Présence (non anticipée) d’hétérogénéité dans les données
- Mauvais contrôle du niveau global α dans les analyses
- Calcul de puissance inadéquat lors de la conception de l’étude (ou alors étude qui ne complète pas son recrutement)
8
Q
Pourquoi π ne peut pas être trop élevé?
A
Car il deviendrait non éthique de faire un ECR si on était à 90 % certain que l’intervention soit efficace
9
Q
Que représente π?
A
La probabilité marginale (avant l’étude) que l’intervention soit vraiment efficace
10
Q
Est-ce que la puissance = VPP?
A
Non
11
Q
Quand est spécifié la puissance d’un ECR?
A
Lors de la conception de l’ECR et du calcul de la taille d’échantillon
12
Q
Qu’est-ce qui compte le plus pour un organisme réglementaire et pour le patient, VPP ou puissance?
A
VPP
13
Q
Qu’est-ce qui compte le plus pour une demande de financement, VPP ou puissance?
A
Puissance (forte probabilité de rejeter H0 si l’intervention est réellement efficace)
14
Q
Combien d’études minimum pour l’homologation?
A
2
15
Q
Qu’amène l’exigence de 2 ECR?
A
- Augmente sensiblement la VPP
- Réduit le risque de mettre sur le marché un traitement inefficace
16
Q
Pourquoi est-ce qu’on a un intérêt des 2 côtés si un faux positif concerne seulement un côté de l’intervalle?
A
Pour savoir si il y a un effet néfaste et son niveau de signification
17
Q
Comment obtient-on un échantillon représentatif de la population?
A
- Sélection aléatoire
- Méthode d’échantillonage
18
Q
Que permet d’obtenir l’échantillon représentatif?
A
Une estimation valide des paramètres
19
Q
Est-ce que, généralement, les échantillon des ECR sont représentatif?
A
Non
20
Q
Est-ce c’est grave d’avoir un échantillon non-représentatif?
A
Non, validité interne
21
Q
En vertu de quoi les groupes sont comparables?
A
- Absence de biais
- Randomisation
22
Q
Qu’est-ce qui rend l’échantillon de l’ECR non représentatif?
A
Critères d’inclusion et d’exclusion
23
Q
Est-ce que la validité externe peut se démontrer si il n’y a pas de validité interne?
A
Non
24
Q
Que définissent les critères d’inclusion et d’exclusion?
A
Ces critères définissent la population de patients pour laquelle les résultats de l’étude vont s’appliquer
25
Le recrutement dans les essais cliniques est _____________.
opportuniste
26
Est-ce que la preuve de la validité externe est nécessaire pour l'homologation?
Non
27
Nom des études pour la validité externe?
Études complémentaires
28
Quelles sont les caractéristiques des essais cliniques pragmatiques?
* Moins de critères d'exclusion/inclusion
* Groupes plus hétérogènes
* Réponse au traitement hétérogène
* Conditions réelles
29
Différence efficience vs efficacité?
* efficacité: théorique
* efficience: efficacité dans la vrai vie
30
Est-ce que l'allocation 3:1 demande plus de participants que l'allocation 1:1?
Oui
| 40% de plus
31
Comment est-ce qu'on vérifie si nos résultats sont dû à un biais de confusion?
Stratification
32
Qu'élimine une randomisation qui fonctionne?
Le biais de confusion
33
Est-ce que la randomisation a plus de chances de fonctionner sur un grand ou sur un petit échantillon?
Grand
34
Est-ce qu'il existe des approches statistiques pour contrôler les biais de confusion?
Oui (hors de porté de ce cours)
35
Utilité de la table 1 (présentation des statistiques au recrutement)?
Identifier des facteurs de confusion
36
Problème de la stratification?
* On ne peut pas stratifier pour une variable qu'on a pas mesuré
* Ne fonctionne que pour des facteurs dichotomiques
37
Quand est-ce que la stratification n'est pas disponible?
Facteur de confusion non dichotomique
38
Qu'utilisent les approches statistiques pour contrôler le biais de confusion?
Modélisation
39
Modélisation desing 1 CRP continu?
Yi = β0 + β1Ti + ϵi
40
Yi = β0 + β1Ti + ϵi
Décrit les variables.
* Yi est la réponse du patient i
* Ti une variable indicatrice (0 si gr placebo, 1 si gr exp)
* ϵi est l'erreur aléatoire
* β0 moyenne du gr placebo
* β1 différence de moyenne
41
But du modèle de régression?
Estimer le β1
42
Formule d'un modèle multivarié?
Yi = β0 + β1Ti + β2Fi + ϵi
43
Fi?
Facteur dichotomique (ex: variable de confusion)
44
B3?
Terme d'interaction
| on ajoute dans la formule: B3 (Ti X Fi)
45
Lorsque F est un facteur de confusion, on dira que l'estimateur de β1 est _______________________.
ajusté pour le facteur F
46
Que permettent les modèles multivariés?
* Estimer B1
* Augmenter la puissance
* Réduire l'erreur-type
47
Que sont les 2 principales sources de variations?
* Entre les participants
* Entre les centres de recrutement
48
Formule qui inclut l'impact des centres?
Yi = β0 + β1Ti + β2Ci + ϵi
| Ci = 0 pour centre 1 et Ci = 1 pour le centre 2
49
Avantage de ce modèle: Yi = β0 + β1Ti + β2Ci + ϵi?
* Il permet de séparer la variation entre celle des patients et celle des centres
* Ceci réduit l'erreur-type pour l'estimation de β1 et augmente ainsi la puissance de l'étude
50
Quels ECRs utilisent cette formule: Yi = β0 + β1Ti + β2Ci + ϵi?
ECR multicentrique
51
Modèle de régression pour un CRP dichotomique?
Modèle de régression logistique
52
Modèle de régression pour un CRP dichotomique?
Modèle de régression logistique
53
Qu'utilise le modèle de régression logistique?
Rapport de cotes (RC), car ce modèle ne permet pas l'estimation de la différence de proportion
54
Modèle de régression pour les proportions?
Modèle de régression binomiale
55
Modèle de régression pour un CRP d'incidence?
Modèle Cox à risque proportionnel
56
Les modèles de régressions sont-ils paramétriques?
Oui
57
Vrai ou faux? L'efficacité des traitements est la même pour tous.
Faux
58
Le terme d'interaction peut être ___________.
négatif ou positif
59
Qu'est-ce qu'un terme d'interaction?
Au minimum le produit de 2 variables mesurées dans l'ECR
60
Comment peut-on créer un terme d'interaction?
En multipliant les variables
61
Que permettent de vérifier les termes d'interactions?
Vérifier l'homogénéité de l'efficacité
62
Cas d'un vaccins T x Age est 0
Interprétation?
Ceci implique que l'efficacité du vaccin est homogène au niveau de l'âge
63
Utilités dans un contexte d'ECR des termes d'interactions?
* Homogénéité de l'efficacité
* Contrôler les biais de confusion
64
Typiquement, si on cherche à vérifier que l'efficacité du traitement est homogène pour les différentes caractéristiques des patients (cliniques et socio-démographiques), que doit-on évaluer?
Les interactions entre le traitement et ces caractéristiques
65
Qu'est-ce qui se passe si on ne compartimente pas les différentes sources?
* Augmente l'erreur-type de la réponse
* Perte de puissance
66
La modélisation permet d'intégrer différentes sources de __________.
variation
67
Nomme 3 sources de variations.
1. Entre les patients
2. Effets du traitement
3. Différents centres
68
L'erreur-type pour l'estimé de β1 pour le modèle 1, qui inclus le facteur traitement et centre, est proportionnelle à....
√ (Vp/Vt)
| Vp = variance patient et Vt = variance traitement
69
L'erreur-type pour l'estimé de β1 pour le modèle 1, qui inclus le facteur traitement seulement et non le centre, est proportionnelle à...
√(Vp + Vc)/Vt
70
À quelle variation s'ajoute celle des centres si elle n'est pas prise en compte séparément dans le calcul de l'erreur-type?
À celle des patients
71
La variance d'une somme de variables est la somme des variances si __________________
il y a indépendance des variables
72
Nomme les 4 façons de quantifier l'effet d'un nouveau traitement.
| Quand on a des deux prises de mesures par groupe
1. En ignorant les valeurs du CRP prises au recrutement
2. En calculant le changement absolu par rapport à la tension au recrutement
3. En calculant le changement relatif par rapport à la tension au recrutement
4. En modélisant la valeur du CRP du recrutement
73
Nom de la modélisation du CRP au recrutement?
analyse de covariacne: ANCOVA
74
Formule de ANCOVA?
Yi = β0 + β1Xi + β2Ti
75
Les changements _______ sont très prisés par les cliniciens.
relatifs
76
Est-ce que les 4 méthodes sont équivalentes ? (pour quantifier l'effet d'un nouveau traitement)
* Même conclusion
* Différence au niveau de IC et des tests statistiques
77
La taille d'échantillon est en fonction de l'___________
erreur-type
78
Meilleure méthode pour quantifier l'effet d'un nouveau traitement?
ANCOVA: modélisation par l'analyse de covariance
79
De quoi va dépendre l'impact sur la taille d'échantillon?
Va dépendre de la corrélation entre les mesures prises au recrutement et à la fin de l'intervention
80
De quoi protège ANCOVA?
Des biais de confusion
81
Est-ce qu'une des conditions pour le biais de confusion est qu'il soit associé à un facteur intermédiaire?
Non
82
Pourquoi le changement relatif est une méthode à proscrire?
Parce qu'il peut augmenter le nombre de participants de l'ECR
83
Qu'est-ce que l'ANCOVA? ANCOVA est comparable à quelle autre méthode?
L'ANCOVA est une différence absolue du changement par rapport au recrutement. Elle est comparable au calcul du changement absolu, mais estimation est meilleure et réduit l'erreur-type.
84
Pour quels CRP est utilisé l'ANCOVA?
Tous sauf incidence
85
Vrai ou faux? L'ANCOVA n'empêche pas de conclure de façon relative.
Vrai
86
Quel est le plus grand problème de tout les ECR?
Donnés manquantes
87
Qu'engendrent les pertes au suivi?
Biais de confusion
88
La taille du biais est associée au _____ des pertes.
chiffre
89
De quoi dépend le seuil acceptable de perte?
* Contexte
* Design (type d'ECR)
* CRP
90
Sorte de pertes qui permettent tout de même d'obtenir une réponse valide sans biais associé?
aléatoire
91
Est-ce qu'il est possible de prouver que les pertes au suivi sont aléatoires?
Non, il est rarement possible de prouver que les pertes ne sont pas associées au CRP et aux interventions
92
Meilleure solution pour les pertes?
Prévention
93
Une méthode souvent utilisée par les organismes réglementaires est ________________________.
l'imputation par la « pire » valeur
94
Que cherche à prouver l'imputation extrême?
La stabilité de la conclusion face à la pire situation possible
95
Nomme une autre méthode préventive contre les pertes?
Ajuster la taille d'échantillon en fonction des pertes au suivi anticipées (aide pour maintenir la puissance, pas pour diminuer le biais)
96
Perte de précision ou de biais la plus importante?
Biais
97
Pourquoi est-ce si difficile d'analyser les biais?
Ils sont difficiles de les quantifier et de définir leur direction
98
Mais si l'attrition est élevé, le contrôle par l'imputation extrême devient beaucoup trop _________.
conservateur
99
Est-ce que le CRP est rare dans la majorité des cas?
Oui
100
Quelle étude allons-nous faire avant celle qui utilise le CRP?
Étude préliminaire
101
Que va valider l'étude préliminaire?
Le mécanisme de l'intervention, la preuve de concept
102
Caractéristiques du critère de substitution (CS)?
* Peut se mesurer bien avant le CRP
* Peut se mesurer avec précision
* Prédit le critère de résultat principal (le CRP)
103
Avantages d'une étude avec un CS?
* Moins de gens
* Plus courte
104
L'intervention expérimentale, si elle est efficace, va interrompre le lien entre la ______ et le ___.
maladie
critère de substitution (CS)
105
Vrai ou faux? Une preuve du concept est suffisante pour démontrer un effet sur le CRP
Faux
106
Que faire après avoir validé la preuve de concept/l'effet de l'intervention sur le CS?
Faire la preuve de l'effet sur le CRP
107
Est-ce que la régression vers la moyenne est l'effet placebo?
Non
108
Décrit le design avant/après.
* Une mesure au début
* Une mesure à la fin
* Non expérimental
109
Qu'est-ce que le phénomène de régression vers la moyenne?
Les individus dans les extrêmes de la distribution vont régresser vers le centre de la distribution lorsqu'on les mesure à nouveau dans le temps
110
Pourquoi voit-on beaucoup de régression vers la moyenne dans les ECR?
Il est très fréquent que les critères d'inclusion et d'exclusion utilisés lors du recrutement vont sélectionner des patients dans les extrêmes de la distribution du CRP
111
Est-ce que la régression vers la moyenne est un problème?
Non, si on a un groupe contrôle
112
Est-ce que l'effet placebo peut se rajouter à l'effet de régression vers la moyenne?
Oui
113
À quelle mesure s'exprime la régression vers la moyenne?
La deuxième
114
Est-ce que le design avant/après permet de quantifier les tendances temporelles?
Non
115
Que permet l'IA?
* Simultanément observer et traiter rapidement un nombre presque illimité d'entrées
* Apprendre de chaque cas (apprentissage) et raffiner leurs algorithmes automatiquement
116
Est-ce que l'IA est très utile en ECR? Pourquoi?
Dans le cadre des ECRs, l'IA joue un rôle secondaire, car la question de recherche est spécifique et la structure des données en terme de réponse est relativement simple et connue
117
Rôles de l'IA dans les ECR?
* Questions secondaires en lien avec la génétique
* Médecine personnalisée
118
Dans quel contexte l'IA joue-t-elle un rôle important et pourquoi?
* Méta-analyses et revues systématiques
* Permet de faciliter l'extraction d'information et de raffiner les résultats au jour le jour
119
Qu'est-ce que l'IN?
L'intelligence numérique (IN) est un ensemble d'outils et de méthodologies, incluant l'IA, pour passer de la donnée à la décision
120
À quoi peut référer l'IN?
* À l’analytique des données, particulièrement sous ses angles descriptifs, prédictifs et prescriptifs
* Aux différentes approches d’ordre techno-scientifique qui permettent de passer de sources de données à de la création de valeur sociale ou économique
121
Qu'est-ce qu'un bit?
Un bit est la quantité minimale d'information transmise par un message, et constitue l'unité de base de l'information en informatique
122
8 bit?
Octet
123
Nomme les 6 V des données massives.
* volume
* vélocité
* variété
* visibilité
* valeur
* véracité
124
Problème avec les données massives?
Ressources : logiciel et matériel
125
Est-ce que l'ecr typique génère des données massives?
Non
