2: rct's Flashcards
(35 cards)
Pre-clinical trials have the most research done? R/F
Richtig
Grundsatz wissenschaftliche studie
5
Hypothese - Wahl Studientyp - Data Sammeln/Auswertung - Result Interpretieren - Result Kommunizieren
Unter welchen zwei Studientypen wird am Anfang unterschieden?
-Experimentelle Studie: Intervention; Forscher legt Behandlung gest
-Beobachtungsstudie: keine Intervention, man beobachtet nur
Studientypen: Interventionsstudien definition + aka
and the specific studies under it
Forcher festlegt/teilen (determines) die Behandlung: Interventionsstudien aka Experimentelle/Klinische Studien
Yes Radomisierung = RCT
No randomising = Kontrollierte studie
RCT ist ein typ von interventionsstudien
RCT: standard? warum?
sind goldstandard:
> wegen randomisierung: gruppen sind ahnlich: alle prognostischen faktoren gleichmassig auf beide gruppen verteilt
= nicht moglich in andere !
> wirksamkeit von therapie vergleichen
> IDEAL durchfuhrung = kausal interpretierte
» nicht blind vertrauen, a lot can go wrong
> zufall entscheidet uber therapiezuteilung (allocation)
Warum ist radomisierung wichtig
faktoren = gleichmassig verteilt
> konnen kausalen zusammenhang interpretieren !
A causes B etc
Counterfactual Theory
Kausaler Effekt eines faktors ist die Differenz des Endpunktes die beobachtet wird wenn eine Person dem faktor ausgesetzt ist im vergleich zur identischen situation in der die person dem faktor nicht ausgesetzt ist.
(comparing smb with factor and smb without to have certain endpoint)
Endpunkte = Counterfactual Endpunkte
Randomisierung:
jeder hat gleiche wahrschenlichkeit das medi zu bekommen
gruppen sind austauschbar
> bekannte und unbekannte faktoren werden gleichmassig verteilt
> resulte sind kasual interpretiertbar
Ethische Grundlage fur die Randomsierung in RCT
Wann darf man randomisieren?
nur wenn wahre unsicherheit bezuglich risiko vs nutzen gibt
= Equipoise
wenn man nicht weiss, welches Medikament besser ist (Equipoise)
> ausreichend erwarteter nutzen
ausreichend zweiful (sufficient doubt)
Was bekommt die kontrollgruppe:
hangt von aktuellen stand der wissenschaft ab
> bisher wirksamste therapie !!
wann geben wir placebo
wenn es kein goldstand therapie gibt
oder alle bekommen goldstandard + test oder + placebo
not always ethical tho so its highly regulated!!
Helsinki Declaration
ethischen prinzipien fue die medizin forschung am mensch
nicht rechtlich aber heute als standard
Was braucht jede clinical studie?
Ethikkomission!!
Moglichen Verzerrungen/Biases in RCTs
4+little desc
Selektionbias
> unterschied in zusammensetzung der gruppen
» usually less common in RCT :D
Performance bias
> unterschield gruppen behandlung
Detektion bias
> unterschied endpunkte erfassung (capturng endpoints)
Attrition bias
> studienabbruchen (dropouts) affect results
Vermiedung selektionbias:
Verdeckte (concealed) randomsierung !
> zufallige (random) seq. generieren
> verdeckt bis letze patient zugeteilt (assigned) wird
> SNOSE: seq. nu. opaque. sealed. envelopes.
Vermiedung performance und detektionsbias
Verblindung durch behandlung, datensammlung und auswertung ]
> im idealfall bis zum schluss
RCT immer wenn moglich: doppel blind
> nicht immer moglich: nebenwirkungen, gute wirksamkeit etc
Vermeidung von Attrition Bias
Intention-To-Treat (ITT) Analyse
Loss to attrition/follow up
ITT & LTFU (2 each)
nach randomisierung: darf niemand mehr ausgeschlossen (excluded) werden
ITT = standard
> unab. von ob die exposition stattfand oder nicht
Loss-to-follow-up LTFU/Attrition :
> teil verschwinden: konnen nicht analysiert
> mehr als 20% = sus
LTFU unterschied zwischen gruppe = attrition bias !
RCT Endpunkte:
what do they do good, bad, and nothing for ?
wirksamkeit von AZ = Efficacy
RCT sind weniger effectiv:
> unerwartene oder seltene oder verspat effekte zu messen !!
RCT keine evidenze in specischen population:
>SS, Polymorph, Nieren/Leber-insuff
Endpunkte: Primar, Sekundar, Surrogat
Endpunkte: genau deffinierte variable
> vor studienbeginn festgelegt
Primar: Power einer study berechnet
Sekundar: zusatzliche endpunkte (not used for power)
Surrogat: Proxy- von den man klinische endpunkte ableitet (derives)
e.g. change in bp als proxy fur KV erreignisse
RCT wichtig:
Alle riskiofaktoren fur den endpunkte mussen gleichmassig verteilt in beide gruppen
Efficacy results:
incl. primary and secondary endpunkte
Safety results:
includes all UAW
> differenz = wichtig
um kasaul zu interpretieren
Limited by:
seltene und langfristige UAW !!
> RCTs not good for these
Effektmesse RCT
Absolute Effekt:
Kumulative Inzidence/Absolutes Risiko
Risikodifferenz
NNT/NNH
Relative Effekt:
Risk Ratio
