MODULE 4 Flashcards
Définir essai clinique randomisé
Étude EXPÉRIMENTALE visant à évaluer l’efficacité d’un traitement ou intervention supposés CONSERVER OU AMÉLIORER LA SANTÉ, dans laquelle l’issue de santé est déterminée dans des GROUPES RENDUS DIFFÉRENTS par exposition des sujets
Quelles sont les phases d’un ECR
Phase 1 : Étude de tolérance
- volontaires sains recevant compensation
Phase 2 : Étude pilote des conditions d’efficacité et des modalités thérapeutiques
- petit groupe de malade
Phase 3 : Étude comparative (ECR)
- groupe contrôle
Phase 4 : Étude pot-marketing
- détection des effets secondaires rares, très grands groupe de malades
Comment formuler clairement l’objectif d’un ECR
PICO
Définir PICO
Population de référence
Intervention étudiée
Contrôle (exposition du groupe de comparaison)
Outcome principal (issue principale)
Définir population de référence
Population-cible
Plus grande population à laquelle les résultats s’appliquent
Définir cadre d’échantillonage
Population accessible qui sera échantillonnée pour l’étude
Définir population expérimentale
Groupe homogène obtenu une fois les critères d’inclusion et d’exclusion appliqués
Définir participants
Sujets éligibles qui acceptent de participer
Quels sont le 4 effets, qu’en somme, nous mène à l’effet observé à la fin de l’étude
Pourquoi est-il donc important d’avoir un groupe contrôle
- Effet du traitement
- Effet placebo
- Effet de suivi
- Effet du temps
La différence d’effet observé correspond à l’effet de traitement expérimental
Définir effet placebo
Tendance innée de individus à répondre favorablement à n’importe quel traitement quelle que soit son efficacité physiologique
Décrire la randomisation
Processus destiné à assigner de manière aléatoire (au hasard) chaque participant à un groupe de traitement
-Tous les participants ont la même probabilité d’être assignés à un traitement en particulier
- Probabilité d’un patient d’avoir une assignation ne dépend pas de l’assignation des autres
- Fait par ordinateur ou table de nombres aléatoires
- Plus le nombre de participants est élevé, plus la randomisation sera efficace
Nommer 4 avantages de la randomisation
- Prévient la tentation consciente ou inconsciente de “choisir” les patients pour l’un ou l’autre des groupes
- Permet de faire l’étude à l’aveugle
- Confère de la rigueur à l’étude
- Rend les groupes semblables en tous points, donc prévient la présence de facteurs de confusion
Définir facteur de confusion dans ECR (3 caractéristiques)
- Caractéristique/variable autre que l’exposition
- Caractéristique/variable dont la distribution diffère entre les groupes
- Affecte l’issue
Décrire le suivi dans un ECR
- Étapes à dates fixes après randomisation
- Chercheurs déterminent d’avance la forme de suivi
- Assez long pour permettre observation issue intérêt
*Plus le suivi est long, plus le risque de perdus de vue et non-observants augmente
Définir issue principale et issue secondaire
Issue principale : variable réponse la plus importante de l’étude, elle mesure l’efficacité du traitement
- on doit pouvoir la mesurer chez TOUS les sujets randomisés (sauf perdus de vue)
- issue objective est préférable
Issue secondaire : variables reliées à l’efficacité ou aux effets secondaires
Définir biais d’observation
Distorsion dans la comparaison des groupes qui résulte de la façon dont l’information sur les sujets est recueillie et utilisée pour déterminer l’issue
Tous les groupes ne sont pas observés de la même façon ou avec la même intensité
Mesures subjectives sont plus susceptibles à de tels biais
Nommer et expliquer 2 types de biais d’observation pouvant se produire dans un ECR
- Participant response bias (connaissance exposition par participant)
- le participant qui n’obtient pas de soulagement de la douleur parce qu’il sait (ou pense savoir) qu’il prend le placebo
- le patient veut plaire aux investigateurs et répond favorablement si dans groupe expérimental et défavorablement si dans groupe contrôle
- Outcome ascertainment bias (connaissance exposition par évaluateur)
- le médecin modifie ses questions ou l’intensité de ses recherches pour trouver l’issue favorable dans le groupe expérimental
Nommer 5 moyens de prévention du biais d’observation en ECR
- Aveugle
- Issues objectives
- Critères explicites pour déterminer/mesurer issue
- Outils de mesure standards et valides
- Suivi strictement identique et complet dans tous les groupes
Définir biais de sélection dans un ECR
Distorsion dans la comparaison des groupes pouvant résulter de
- La façon dont les sujets sont choisis (autres études analytiques)
- Pertes de suivi
Dans l’ECR, ce biais est exclusivement lié aux pertes au suivi si elles sont nombreuses et/ou déséquilibrées
À quel pourcentage de perdus de vue sont-elles considérées nombreuses et pouvant occasionner un biais de sélection
20%
Comment éviter le bais de sélection en ECR
EN ÉVITANT LES PERTES AU SUIVI !!
- Resserer critères de sélection
- Contacts fréquents avec participants
- Récompense à chaque visite, indemnisation déplacements
- Bien expliquer l’importance de ne pas quitter l’étude
- Promesse d’informer le patient des résultats de l’étude
Nommer 2 manières d’imputer les résultats pour inclure les pertes au suivi dans l’analyse
- Carryning forward : prendre la valeur au dernier suivi et faire comme si c’était l’issue finale
- Worst case scenario
Quel est l’effet de la non-observance sur une étude et sur les résultats
Rend les groupes plus semblables quant à l’exposition, donc diminue la capacité de l’étude à détecter l’effet réel du traitement expérimental = diminution puissance
S’il y a un déséquilibre entre le groupes pour un potentiel facteur de confusion, quelles sont les 2 questions que nous devons nous poser
- Importance du facteur
- Direction du déséquilibre
