Dossier AMM

Question 1

AMM délivrée par qui?

Answer 1

Par les autorités compétentes européennes ou nationales :
EMA
ANSM

Question 2

Critères d’analyse

Answer 2

Qualité, sécu et efficacité => B/R favorable

Remarque :
Dvt pré-clinique => clinique => AMM => critères d’analyse

Question 3

Etudes de marché - besoins médicaux

Answer 3

Pour savoir si le medoc sera utile aux patients:
Filière de recherche interne
Possibilité financière et politique d’entreprise
Recherches documentaires
Screeninge pharmaceutique : molécules actives

Question 4

Étude pré-clinique (avant l’étude chez l’humain)

Answer 4

Pharmacologie expérimentale 
Essais sur l’animal
Toxicologie
PK et M
Misse en forme galénique

Question 5

EC

Answer 5

Essais sur l’Homme phase 1 à 3

Question 6

Phase 1

Answer 6

Petit nbre, volontaires sains
Étude tolérance avec dose max tolérée
PK (comportement de la mol ds l’organisme) : ADME

Question 7

Phase 2

Answer 7

Petit gpe homogène de patients
Efficacité du prod, détermination de la posologie pr les essais phase 3
+/- études d’interactions médicamenteuses peuvent avoir lieu dès cette phase

Question 8

Phase 3

Answer 8

Très gd nbre de patients, essai comparatif (placebo, TTT réf)
Efficacité mesurée sur critères de jugement définis avt le début de l’essai
Tolérance et efficacité : détermination B/R
La constitution du dossier d’AMM suit

Remarque : les patients des EC reprennent le TTT standard jusqu’à commercialisation du médoc (post-AMM)
S’il n’y a ps de médoc de réf, les patients continuent de prendre le médicament expérimental => phase d’extension => étude ouverte car les patients savent ce qu’ils prennent ms il faut une ATU; ça sera une sorte de debut de phase 4

Question 9

Phase 4 (c’est l’étape après : circuit administratif du médoc)

Answer 9

Après AMM, cond réelles d’étude

Affiner connaissance du médoc, mieux évaluer sa place ds la stratégie thérapeutique

Question 10

Circuit administratif du médoc

Answer 10

AMM
Avis de la CT
Inscription sur la liste SS ou la liste rétrocession ou T2A
Négociation prix

Question 11

Procédures communautaires utilisées lorsque le médoc est destiné à plusieurs États membres de la Communauté Européen

Answer 11

Procédure centralisée
Procédure de reconnaissance mutuelle
Procédure décentralisée

Question 12

Procédure nationale

Answer 12

Pr 1 seul pays (de moins en moins utilisé)

Question 13

Procédure centralisée (90%)

Answer 13

Un état envoie un dossier à l’EMA (pr que le médoc soit dispo ds ts les pays)

Question 14

Les acteurs

Answer 14

EMA (European Medicinal Agency)
Comité scientifique : CHMP (Committee for human medicinal products); comité pr les médocs à usage hum
Pays EU représentés : 1 voix par pays
Commission européenne : prend les décisions d’AMM centralisées sur proposition du CHMP qui rend un avos fav ou nn

Question 15

Fonctionnement CHMP

Answer 15

Décisions prises d’avis fav ou défavorables sur une procédure AMM centralisée par vote à la majorité
Possibilité pr un état membre de solliciter la «Standing Commitee» de la commission européenne en cas de désaccord
2 pays rapporteur/co-rappoteur : étude du dossier + partage concl avec ts les autres pays

Remarque : L’approbation d’un médoc est un avis politique influencé par le CHMP

Question 16

Reconnaissance mutuelle : 2eme syst (rare)

Answer 16

1 pays va jusqu’à obtention AMM
Puis entente avec d’autres pays (minimum 2) : ils adoptent cette mm AMM
Plus simple ms limite les échanges

Question 17

Plans de surveillance post-AMM

Answer 17

Plan de PV : détection RI

Plan de gestion de risque (PGR) : évaluer et minimiser les risques inhérents à la prise du médoc

Question 18

Suspension ou retrait d’AMM

Answer 18

si évaluation d’effets thérapeutiques positifs, pb de tolérance => inspections regul
Lorsque l’effet thérapeutique ft défaut
Lorsque la spé n’a ps la compo quanti ou quali déclarée

=> s’assurer que la quali, efficacité, sécu est la mm qu’en phase 3
Délivrée pr 5 ans

Cf cours pr détail sur la compo du dossier d’AMM

Question 19

ATU (Autorisation Temporaire d’Utilisation) : spécifique à France

Answer 19

Délivrée :
Pr des spé pharma ne bénéficiant ps d’AMM en France (autorisées à l’étranger ou en cours de dvt)
Pr une durée limitée : 1 an hrenouvelable)

Cond de délivrance :
Spé destinées à traiter, prévenir ou diagnostiquer mals graves, rares
Ps de TTT approprié

2 types :
Nominative : délivrée pr un seul malade
Cohorte : un gpe de patients traités et surveillés

Question 20

Recommandations temporaires d’utilisation (RTU)

Answer 20

Autorisation d’utilisation ds une indication n’ayant ps encore d’AMM
Le TTT existe sur le marché

Question 21

Commission de Transparence (CT)

Answer 21

Si une entreprise souhaite qu’une spé soit remboursable par la SS ou dispo à l’hosto