Cours 5 MÉCANISMES D'ACTION PARTIE II : BIOTECHNOLOGIES Flashcards

complet

1
Q

Les biotechnologies sont des méthodes et techniques utilisant comme outils des ___ ___ ou des ___ ___ de ceux-ci.

A

organismes vivants
parties extraites

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2
Q

Quels types de biotechnologies existent-ils?

A

– Biologie moléculaire
– Biologie cellulaire
– Biochimie

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3
Q

Donner un exemple classique de biotechnologie (3)

A
  • Pain
  • Vin
  • Bière
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4
Q

De quoi sont composés les principaux médicaments issus des biotechnologies?

A

Anticorps monoclonaux
Protéines recombinantes

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5
Q

Que permettent les protéines recombinantes?

A

Permettre à l’hôte de produire une protéine d’intérêt non produite par une espèce donnée ou bien de le produire en plus grande quantité

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6
Q

Aujourd’hui, la biotechnologie nous permet de faire la production de protéines ___ par des ___

A

recombinantes
bactéries

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7
Q

Qu’est-ce qui définit l’ère post-génomique ?

A

Depuis que le génome humain a été décodé

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8
Q

VF ? Les implications thérapeutiques de nos connaissances en génétique tardent à voir des applications cliniques malgré les investissements.

A

VRAI

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9
Q

Puisque nous sommes dans l’ère postgénomique, nous avons des bases ___ des maladies humaines

A

génétiques

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10
Q

Nommer un exemple de protéine recombinante

A

Insuline

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11
Q

Les protéines recombinantes font partie du génie ___

A

protéique

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12
Q

Qu’est-ce que le génie protéique ?

A

Production en grande quantité une protéine thérapeutique par des cellules en culture.

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13
Q

Le génie protéique est la production en grande quantité d’une ___ ___ par des cellules en ___.

A

protéine thérapeutique
culture

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14
Q

🛑VF ? Les anticorps monoclonaux …
- sont de moins en moins fréquents en clinique :
- passent facilement la BHE :
- ont une longue demie-vie :

A

Les anticorps monoclonaux …
- sont de moins en moins fréquents en clinique : FAUX, de + en +
- passent facilement la BHE : FAUX, ne la passe pas
- ont une longue demie-vie : VRAI

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15
Q

Les anticorps monoclonaux nécessitent des injections (1), le plus souvent par voie (2).

a) 1 : entérale; 2 : IV
b) 1 : entérale; 2 : IM
c) 1 : parentérale; 2 : IM
d) 1: parentérale; 2 : IV

A

d) 1: parentérale; 2 : IV

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16
Q

Quelle est la fonction des anticorps monoclonaux ?

A

Bloquer des fonctions physiologiques à plus long terme

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17
Q

🛑VF ? Les anticorps monoclonaux …
- indiquent des liens non covalents :
- sont faits de 4 chaînes :
- rapportent moins $$ que les protéines recombinantes :

A

Les anticorps monoclonaux …
- indiquent des liens non covalents : VRAI
- sont faits de 4 chaînes : VRAI
- rapportent moins $$ que les protéines recombinantes : FAUX, plus ++

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18
Q

VF ? Les anticorps monoclonaux …
- indiquent des liens forts :
- sont très efficaces pour les maladies du SNC :
- peuvent être entièrement humains

A

Les anticorps monoclonaux …
- indiquent des liens forts : FAUX,
- sont très efficaces pour les maladies du SNC : FAUX, pratiquement useless, ne peuvent passer la BHE
- peuvent être entièrement humains : VRAI

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19
Q

Qu’est-ce que le profil d’innocuité?

A

Effets pharmacodynamiques indésirables potentiels d’une substance sur les fonctions physiologiques en relation avec une exposition se situant dans la marge thérapeutique et au-dessus de celle-ci

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20
Q

VF? Les anticorps monoclonaux ont un profil d’innocuité prévisible

A

VRAI

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21
Q

Qu’est-ce qu’un mAb ?

A

monoclonal antibody

22
Q

La liaison anticorps-antigène ressemble généralement à quelle liaison ?

A

médicament-récepteur

  • Un grand nombre de liaisons faibles confèrent la
    spécificité
  • Liaisons rarement covalentes
23
Q

La liaison mAb-antigène permet de cibler:

A

– Des récepteurs
– Des enzymes
– Des agonistes endogènes
– Etc…. Mais qui doivent être accessibles

24
Q

VF? Aucun mAb sur le marché ne traverse la barrière hémato-encéphalique pour traiter une maladie du cerveau

25
Pourquoi peut-on décider de chimeriser et d'humaniser des anticorps (chimères) ?
Pour éviter des réactions immunitaires indésirables Ex.: Infliximab --> TNF-alpha
26
Les mAb chimériques permettent de réduire le potentiel ___ des ___
immunogène immunoglobulines
27
VF ? Les mAb chimériques ... - ont comme exemple l'Humicade© : - sont plus ''animal'' que les mAb humanisés : - ont une région constante humaine :
Les mAb chimériques ... - ont comme exemple l'Humicade© : FAUX, ceci est un exemple de mAb humanisé - sont plus ''animal'' que les mAb humanisés : VRAI - ont une région constante humaine : VRAI
28
Nommer les 4 niveaux d'anticorps monoclonaux du plus animal au moins animal.
- Animal - Chimérique - Humanisé - Humain
29
Nommer un exemple commercial d'anticorps monoclonal chimérique
Remicade© (Infliximab)
30
La partie variable des mAb chimériques est ____ a) humaine b) animale
b) animale
31
Les anticorps monoclonaux sont constitués de ... - 2 chaînes ____ - 2 chaînes ____ - un fragment ___ - un fragment ___ - une région ____ - une région ____
- 2 chaînes lourdes - 2 chaînes légères - un fragment Fab - un fragment Fc - une région variable - une région constante
32
Dire de quelle portion des anticorps monoclonaux il s'agit : - lie l'antigène à l'anticorps : - est une chaîne plus longue : - est humain chez les mAb chimérique :
- lie l'antigène à l'anticorps : fragment Fab - est une chaîne plus longue : chaîne lourde - est humain chez les mAb chimérique : région constante
33
Dire de quelle portion des anticorps monoclonaux il s'agit : - est présente sur tous les anticorps : - est appelée Fc : - est une chaîne plus courte :
- est présente sur tous les anticorps : région constante - est appelée Fc : région constante - est une chaîne plus courte : chaîne légère
34
Traitement anti-inflamatoire anti TNF-alpha
Il y a un récepteur recombinant TNF-alpha Puis on produit un anticorps anti TNF-alpha - comme HUMIRA
35
À quoi servent majoritairement les anticorps monoclonaux?
Traiter les cancers, les maladies auto-immune mAbs plus cher)
36
Quelle est la visée fondamentale de la thérapie génique ?
Intégrer (transfecter) un gène dans des cellules.
37
La thérapie génique permet de ___ un ___ défectueux
remplacer gène
38
VF ? La thérapie génique permet d'augmenter, mais PAS de diminuer l'expression d'un gène.
FAUX Permet les deux
39
La thérapie génique peut ___ l'expression d'un gène en codant un _____.
diminuer ARN antisens
40
Nommer les deux voies de la thérapie génique
- in vivo - ex vivo
41
Associer la description à la bonne voie de thérapie génique. « Injection directe » a) in vivo b) ex vivo
« Injection directe » a) in vivo
42
Associer la description à la bonne voie de thérapie génique. « Greffe de cellules génétiquement modifiées » a) in vivo b) ex vivo
b) ex vivo
43
🛑 VF ? La thérapie génique ... - vise la production de protéines thérapeutiques : - peut amener des effets indésirables graves : - est off limit de la BHE :
La thérapie génique ... - vise la production de protéines thérapeutiques : FAUX, ceci est vrai pour le génie protéique - peut amener des effets indésirables graves : VRAI - est off limit de la BHE : VRAI
44
Nommer les 3 grands problèmes soulevés par la thérapie génique
• Quel vecteur utiliser? • Effets indésirables graves (génotoxicité, immunotoxicité) • Barrière hématoencéphalique inatteignable
45
Entre quels vecteurs peut-on hésiter?
- Vecteurs viraux - Vecteurs lipidiques
46
Nommer 2 exemples d'effets indésirables de la thérapie génique.
– Insertion du gène au mauvais endroit – Réactions inflammatoires/immunitaires
47
Après 20 ans sans grand succès le vent vient-il de tourner?
Quelques approbations depuis 2016 et d’autres à venir pour maladies rares.
48
QSJ ? Technique qui utilise des petits bouts d’ARN qui se fixent à l’ARN messager cible pour mener à sa dégradation.
Approche RNA interférence Il faut que le médicament entre dans la cellule et aille cibler les ARNm - Difficile qu’il en ait assez au site d’action
49
QSJ ? Technique qui consiste à introduire un petit fragment d'ADN, ou d'ARN, dirigée contre l'ARN messager ciblé.
Thérapie antisens
50
VF ? La thérapie antisens... -est une pratique très répandue : -permet de stopper la traduction : - cible un ADN particulier :
La thérapie antisens... -est une pratique très répandue : FAUX, c'est une pratique difficile à faire -permet de stopper la traduction : VRAI - cible un ADN particulier : FAUX, c'est un ARN
51
VF ? L'approche RNA interférence (thérapie antisens) ... - n'utilise jamais des petits bouts d'ADN : - fonctionne bien in vivo : - permet de réduire la synthèse de la protéine correspondante :
L'approche RNA interférence (thérapie antisens) ... - n'utilise jamais des petits bouts d'ADN : VRAI - fonctionne bien in vivo : FAUX, in 𝐯𝐢𝐭𝐫𝐨 - permet de réduire la synthèse de la protéine correspondante : VRAI
52
🛑Quelle est la 𝐜𝐢𝐛𝐥𝐞, autant pour la thérapie antisens que l'approche RNA interéfrence ?
ARN messager