Invención de fármacos

Question 1

Fases del descubrimiento de fármacos:

Answer 1

1. Descubrimiento de fármacos
2. estudios preclínicos
3. estudios clínicos

Question 2

1. descubrimiento de fármacos

Answer 2

1. identificación de blanco terapeútico (target)
2. identificación de molécula que afecte target
3. obtención de los hits –> lead compunds

Question 3

Qué es el Target?

1. descubrimiento de fármacos

Answer 3

proteína que participa en alguna enfermedad - blanco objetivo.

descubierto en universidades, institutos

Question 4

Cómo se identifica la molécula?

1. descubrimiento de fármacos

Answer 4

vía screening

farmaceúticas compran / buscan en bibliotecas

Question 5

Qué son los hits?

1. descubrimiento de fármacos

Answer 5

es la molécula acertada que si modifican al target

Question 6

Se eligen los mejores hits basado en:

1. descubrimiento de fármacos

Answer 6

1. características químicas:
   - afinidad
   - selectividad
   - ADME
   - farmacomodificabilidd
   - toxicidad
   - patentabilidad

(por medio de la evaluación de seguridad y toxicidad)

(interacción molecular o real del fármaco)

Question 7

Técnicas principales en el decubrimiento de fármacos:

1. descubrimiento de fármacos

Answer 7

1. Cribado de alto rendimiento (HTS)
2. química medicinal
3. descubrimiento basado en fragmentos (FBDD)

Question 8

Cribado de Alto rendimiento (HTS):

1. descubrimiento de fármacos
   (técnicas)

Answer 8

Automazicación para análisis de miles compuestos químicos –> prueba de bibliotecas vs target –> seleción de hits

* puede haber falsos positivos

Question 9

Química medicinal:

1. descubrimiento de fármacos
   (técnicas)

Answer 9

diseño de moléculas optimizadas x Bioisósteros

Bioisósteros: moléculas que remplanzan a otras en una estructura sin alterar mucho la actividad.

Question 10

Que es el descubrimiento basado en fragmentos (FBDD)

1. descubrimiento de fármacos
   (técnicas)

Answer 10

uso de partes químicas para identificar interacciones claves con proteínas

(Como en el desarrollo de vemurafenib)

Question 11

que evalúan los estudios in vitro?

1. descubrimiento de fármacos
   (evaluación de seguridad y toxicidad)

Answer 11

toxicidad inicial y metabolismo celular

(nivel molecular)

Question 12

que evalúan los ensayos en animales

(ex vivo)

2.Estudios preclínicos

Answer 12

toxicidad crónica antes de pruebas humanas

(estudios preclínicos)

Question 13

Que son los lead compunds?

2.Estudios preclínicos

Answer 13

Hits modificados - compuestos principales

Question 14

Que sucede en los estudios preclíncios en animales?

2.Estudios preclínicos

Answer 14

se uutlizan los lead compounds para estudiar:
- farmacocinética
- toxicidad
- efectos globales
- efectos terapéuticos
- determinar dósis y posología

• docenas- cientos de compuestos
• 1.5 años

Question 15

Innovaciones tecnológicas emergentes:

Answer 15

1. bibliotecas codificads por ADN (DELs) - costos y tiempo reducidos
2. Órganos miniatura y biprinting - predecir toxicidad y mejora presición
3. CADD

Question 16

que es el descubrimiento de fármacos asistido por computadora (CADD)?

Answer 16

simulaciones y modelado computacional que identifica, diseña y optimizar fármacos

acelera proesos, reduce costos, mejora eficiencia

Question 17

Objetivo de los estudios clínicos:

3.estudios clínicos

Answer 17

evalua seguridad, eficacia y propiedades farmacológicas en humanos para proteger salud pública

Question 18

Toda la info obtenida es sometida a:

3.estudios clínicos

Answer 18

aplicación de Investigational New Drug (IND)

Question 19

Fases de los estudios clíncos:

++IMAGEN

3.estudios clínicos

Answer 19

1. primer estudio en humanos
2. primer estudio en pacientes
3. estudios cruciales (multicéntrico)
4. Vigilancia post-comercialización

Question 19

1. primer estudio en humanos

Fase 1:

3.estudios clínicos

Answer 19

• sometido a IND
• HUMANOS: voluntarios sanos (10-100)
• estudia ADME y dinamía
• averigua máxima dósis tolerada (MTD)

(seguridad y tolerabilidad)

*estudios con dosis crecientes

Question 20

2.primer estudio en pacientes

Fase 2

3.estudios clínicos

Answer 20

• PACIENTES enfermos (50-500)
• doble ciego

¿qué tan bien actúa el fármaco?

eficacia y limite de dosis no inferioridad

Question 20

3.estudios cruciales

fase 3:

(seguridad y tolerabilidad)

Answer 20

¿El fármaco es mejor o igual?–> superioridad
- doble ciego y pacientes
- poblaciones mayores (internacionales)
- NDA (New drug application)

eficacia, efectos adversos

Question 21

4. Vigilancia post-comercialización

fase 4

3.Estudios clínicos

Answer 21

Cómo funciona en el mundo Real?

riesgos y efectos adversos pocos frecuentes

Question 22

Qué es el uso aprobado?

Answer 22

FDA a evaluado y autorizado un fármaco

demuestra seguridad y eficacia en los ensayos clínicos

Question 23

**Uso off label:**

Answer 23

indicación, dósis, población o método de administración NO aprobado por la FDA ## Footnote no ilegal - discreción del médico

Question 24

se puede recetar un fármaco **off label** (no aprobado)?

Answer 24

USA - Si MEx- NO (COFEPRIS)

Question 25

Fármaco **OTC**

Answer 25

over the counter: - no necesita receta - condiciones menores o autolimitadas

Question 26

Fármaco de **patente**:

Answer 26

desarrollado y comercializado por empresa que tiene los derechos exclusivos ## Footnote - dura 20 años donde 12-14 son fases de investigación

Question 27

Fármaco **genérico intercambiable**:

Answer 27

Fabricado y vendido después del vencimiento de la patente PERO si equivalente al de patente-

Question 28

Medicamentos **Similares**:

Answer 28

mismo principio activo PERO no comprueban bioequivalneic,a calidad, eficacia ni seguridad

Question 29

medicamentos críticos que no deben ser consumidos después de su caducidad

Answer 29

insulina, nitroglicerina, antibióticos