H10_Weesgeneesmiddelen (D1)

Question 1

Wanneer spreken we over een zeldzame ziekte

Answer 1

• Minder dan 5 pt/10 000 inwoners van EU.
• Levensbedreigend/chronisch invaliderend

Question 2

Unmet medical needs

Answer 2

mensen met medische noden die niet verder geholpen kunnen worden omdat er geen doeltreffende behandelingen bestaan momenteel

Question 3

problemen bij unmet medical needs

Answer 3

• Geen geschikte behandeling/medicatie
• Patiënten vallen buiten het bereik van de medische mogelijkheden.
• Er wordt minder in onderzoek geïnvesteerd bij zeldzame ziekten

Question 4

Waarom wordt er zo weinig geïnvesteerd in onderzoek naar zeldzame ziekten

Answer 4

Weinig voorkomen => zeer kleine markt

Question 5

Wat zegt de reddingspoging julen ons

Answer 5

• Verantwoordelijkheid en maatschappelijke bereidheid om enorme inspanningen te leveren voor het leven van 1 individu
• Hoe sterk de samenleving gemotiveerd is om alles te doen om 1 mensenleven te redden.
• Sommige levens mobiliseren veel middelen (reddingsactie), terwijl anderen in stilte lijden zonder voldoende hulp (zeldzame ziekte).

Question 6

Casus reddingspoging julen

Answer 6

• Julen viel in een diepe put van 100m
• Er werden veel hulpdiensten ingeschakeld.
• Hoewel de overlevingskans klein was bleef men alles op alles zetten

Question 7

Wat zegt casus baby Pia ons

Answer 7

We voelen de drang om een kwetsbare persoon in nood te helpen

Question 8

Casus baby Pia

Answer 8

• Dure geneesmiddel (Zolgensma) werd niet terugbetaald in België.
• Ouder starten inzamelactie op en slagen erin het bedrag bij elkaar te krijgen

Question 9

kostprijs GM

Answer 9

Kan oplopen tot 3 miljoen euro

Question 10

Waarom zijn terugbetalingsdiscussies moeilijk

Answer 10

• die behandelingen zijn duurder dan alles wat we in de GNK kennen
• Is een mensenleven minder waard omdat het duurder is om het te redden?

Question 11

Argument voor terugbetaling

Answer 11

• Als een therapie een patiënt in 1X kan redden, dan zijn er daarna geen behandeling of bijzondere ondersteuning meer nodig
• Op lange termijn komt het goedkoper uit

Question 12

Welke voorwaarden kunnen gesteld worden voor dure geneesmiddelen te betalen

Answer 12

• Onderhandelen over de prijs
• Afspraken maken met farmabedrijven: enkel terugbetalen als het werkt

Question 13

vergelijking met goedkope massamedicatie

Answer 13

er wordt enorm veel geld uitgegeven aan goedkope middelen omdat ze aan heel veel mensen gegeven worden => vb. coronavaccin dat €12/persoon kost, dat telt op!!