H10_Weesgeneesmiddelen (D3)

Question 1

Efficacy

Answer 1

Kan de werking aangetoond worden? => Moeilijk bij zeldzame ziekten omdat er vaak geen controlegroep mogelijk is.

Question 2

effectiveness

Answer 2

Risico/batenverhouding
- Verbetert het de levenskwaliteit of overleving?
- Wegen de bijwerkingen op tegen het voordeel?

Question 3

Efficiency

Answer 3

Kosten/batenverhouding
Hoeveel kost het medicijn per gewonnen kwalitatief levensjaar.

Question 4

Wat is de trechter van Dunning

Answer 4

Model dat helpt bij het oordelen of een GM in aanmerking komt voor terugbetaling

Question 5

4 opeenvolgende vragen in de trechter van Dunning?

Answer 5

1. Noodzakelijkheid: Is de behandeling medisch noodzakelijk?
2. Werkzaamheid: Werkt de behandeling bewezen goed?
3. Doelmatigheid: Is de behandeling een goede investering van middelen?
4. Eigen rekening en verantwoording: Kan de verantwoordelijkheid bij de patiënt zelf liggen?

Question 6

Noodzakelijkheid: Is de behandeling medisch noodzakelijk?

Answer 6

Heeft de patiënt zonder deze behandeling een ernstig gezondheidsverlies/-risico?

Question 7

Doelmatigheid: Is de behandeling een goede investering van middelen?

Answer 7

• Kosten-batenverhouding
• andere manieren die misschien goedkoper zijn die hetzelfde resultaat teweegbrengen

Question 8

Eigen rekening en verantwoording: Kan de verantwoordelijkheid bij de patiënt zelf liggen?

Answer 8

Moet de overheid dit vergoeden of is het iets waar de patiënt zelf voor kan instaan?

Question 9

Rebranding

Answer 9

Bedrijven kopen een bestaand medicijn dat beschikbaar is tegen een lage prijs en vervolgens zetten ze het op de weesGMlijst of claimen ze nieuwe toepassingen.

Question 10

voorbeeld rebranding

Answer 10

Daraprim, middel voor HIV

Question 11

verloop Daraprim

Answer 11

• België: 1 dosis kost €0,15
• Turing pharmaceuticals verwerft in 2015 de amerikaanse marktlicentie
• De prijs wordt verhoogd van $13,5 naar $75O per pil